10月24日，Servier 宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 TIBSOVO® （ivosidenib 片剂）用于治疗异柠檬酸脱氢酶 1 (IDH1) 突变的复发性或难治性 (R/R) 骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者。这是TIBSOVO在IDH1突变癌症中的第五个适应症，也是该分子定义亚群中首个也是唯一一个获批用于复发性或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）患者的靶向疗法。

FDA批准该适应症的依据是一项针对IDH1突变R/R MDS患者（18例）的关键性1期开放标签研究，结果显示接受TIBSOVO治疗的患者完全缓解率（CR）为38.9%，客观反应率（ORR）为83.3%。此外，达到 CR 的中位时间为 1.9 个月（范围：1.0 至 5.6）。数据截止时，中位CR持续时间尚未达到（范围：1.9，80.8+*），中位总生存期为35.7个月（范围：3.7*，88.7*）。此外，在基线时依赖输注红细胞或血小板的9名患者中，有66.7%（n=6）在基线后≥56天的任何时间内不再依赖输血。总体而言，治疗相关不良事件与 TIBSOVO 的已知安全性相符。

据估计，美国每年有 16,000 人被诊断出患有 MDS。约有 3.6% 的 MDS 患者存在 IDH1 基因突变，这被认为是一种早期 "驱动 "基因突变。对于IDH1突变的MDS患者来说，其预后往往与较差的总体预后和向急性髓细胞性白血病转化的风险增加有关。

TIBSOVO被授予 "突破性疗法 "称号，用于治疗IDH1突变的R/R（MDS）成人患者，并获得了 "优先审评 "称号。"优先审评 "是一种加快审评时限的做法，适用于那些一旦获得批准，将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药品申请。

FDA 还批准Abbott RealTime IDH1 检测试剂盒作为辅助诊断设备，用于为 TIBSOVO 挑选患者。

关于TIBSOVO®（伊维替尼片剂）

TIBSOVO是一种靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）特定类型突变的精准药物。TIBSOVO 在全球已获批五个适应症，包括美国、欧盟、澳大利亚和中国。

在美国、 TIBSOVO获批用于治疗IDH1突变复发或难治性AML成人患者，单药或与阿扎胞苷联合用于治疗年龄≥75岁或合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断IDH1突变AML成人患者，单药用于治疗IDH1突变复发或难治性MDS成人患者，以及用于治疗既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者。

Servier已向CStone授予TIBSOVO在中国大陆、台湾、香港、澳门和新加坡的共同独家开发许可和商业化独家许可协议。

康和（香港）医药官网发布