2024年1月25日，再生元制药公司和赛诺菲宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Dupixent（dupilumab）用于治疗1至11岁、体重至少15公斤的嗜酸性粒细胞性食管炎儿科患者（EoE）。Dupixent现在是美国第一个也是唯一一个被批准专门用于治疗这些患者的药物。这一批准扩大了 FDA 于 2022 年 5 月对 EoE 的初步批准，用于 12 岁及以上、体重至少 40 公斤的患者。FDA在优先审查下评估了Dupixent的这一扩展适应症，该审查保留给在治疗严重疾病方面可能显着提高疗效或安全性的药物。

EoE 是一种与 2 型炎症相关的慢性进行性疾病，被认为会导致食道受损并损害其功能。EoE 会严重影响儿童的进食能力，他们可能会出现胃灼热、呕吐、腹部不适、吞咽困难、拒绝进食和发育迟缓。这些症状会对他们的生长发育产生不利影响。可能需要持续治疗 EoE，以降低并发症和疾病进展的风险。目前，美国约有 21,000 名 12 岁以下儿童正在接受未经批准的疗法治疗 EoE。然而，患有这种疾病的儿童的实际患病率可能更高，因为症状可能被误认为是其他疾病，并且诊断存在延迟。

幼儿是最脆弱的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者之一，因为这种使人衰弱和进行性的疾病威胁到他们的基本进食能力。直到今天，这些儿童还没有专门针对EoE的批准治疗方案，这使得许多儿童使用未经批准的药物，这些药物未能针对其疾病的根本原因。

FDA的批准是基于3期EoE KIDS试验的数据，该试验分为两部分（A部分和B部分），评估Dupixent在1至11岁EoE儿童中的疗效和安全性。在16周时，66%的儿童在基于体重（n=32）的分层给药方案中接受更高剂量的Dupixent，达到组织学疾病缓解（≤6个嗜酸性粒细胞/高倍视野），这是主要终点，而安慰剂组为3%（n=29）。组织学缓解在第 52 周持续，32 名儿童中有 17 名 （53%） 在 A 部分和 B 部分接受 Dupixent 治疗，在第 52 周，15 名儿童中有 8 名 （53%） 在 B 部分从安慰剂改用 Dupixent 的儿童中也实现了组织学缓解。此外，与安慰剂相比，在 16 周时接受 Dupixent 治疗的儿童中观察到，基于儿科 EoE 体征/症状问卷-照顾者版本 （PESQ-C） 的具有一种或多种 EoE 体征的天数比例下降幅度更大。

关于Dupixent Dupixent

是使用再生元专有的VelocImmune技术发明的，是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）通路的信号传导，不是免疫抑制剂。Dupixent开发计划在3期试验中显示出显著的临床益处和2型炎症的减少，确定IL-4和IL-13是2型炎症的关键和核心驱动因素，2型炎症在多种相关且通常合并的疾病中起主要作用。这些疾病包括已批准的 Dupixent 适应症，例如特应性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉病 （CRSwNP）、结节性痒疹和 EoE。®

Dupixent已在全球一个或多个国家获得监管批准，用于不同年龄人群的某些特应性皮炎、哮喘、CRSwNP、EoE和结节性痒疹患者。Dupixent目前在60多个国家被批准用于其中一种或多种适应症，包括欧洲、美国和日本。全球有超过 800,000 名患者正在接受 Dupixent 治疗。

康和（香港）医药官网发布