2024年3月11日，再生元制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将Praluent（alirocumab）作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助手段的批准范围扩大到包括8岁及以上的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）儿科患者。

家族性高胆固醇血症 （FH） 是一种遗传性疾病，由控制身体处理胆固醇的几种基因之一的突变引起，这可能导致非常高水平的 LDL-C（坏胆固醇）。FH 可以有两种形式：HeFH，当一个突变基因遗传自父母一方时发生;和纯合子家族性高胆固醇血症 （HoFH），当突变基因遗传自父母双方时就会发生。Praluent 被批准用于治疗患有 HeFH 的儿童和成人以及患有 HoFH 的成人。

该批准基于一项 3 期随机多中心试验，该试验评估了 8 至 17 岁的 HeFH 儿科患者，这些患者的 LDL-C 水平为 130mg/dL 或更高，并且已经接受降脂药物治疗。患者被随机分配到连续两个队列中每两周或四周接受一次 Praluent （N=101） 或安慰剂 （N=52）。每 4 周接受一次 Praluent 的患者在 24 周时的 LDL-C 比安慰剂低 31%（97.5% 置信区间：-45.0% 至 -17.9%;p<0.0001）。还观察到其他关键脂质参数的改善。该试验的结果最近发表在《美国医学会儿科杂志》上。

该试验未发现新的不良反应，安全性与成人HeFH患者中观察到的安全性一致。在针对原发性高脂血症患者（N=2,476）的Praluent试验中，与安慰剂相比，Praluent更常见的不良反应（≥5%）是注射部位反应（7%）、流感（6%）和腹泻（5%）。

关于 Praluent HeFH 儿科试验

随机多中心 3 期试验包括一项为期 24 周的双盲、安慰剂对照，评估 Praluent 在 8 至 17 岁 HeFH 儿科患者中的疗效和安全性 （N=79）。主要终点是Praluent和安慰剂治疗患者LDL-C从基线到第24周的百分比变化。在基线时，患者采用低脂饮食并接受背景降脂治疗。在试验中，患者以 2：1 的比例随机分配，每 2 或 4 周接受一次 Praluent 或安慰剂。Praluent剂量基于体重。

关于Praluent

Praluent抑制PCSK9与LDL受体的结合，从而增加肝细胞表面可用的LDL受体的数量以清除LDL，从而降低血液中的LDL-C水平。

在美国，Praluent目前被用于：

降低心肌梗死、卒中和已确诊心血管疾病成人需要住院治疗的不稳定型心绞痛的风险

作为饮食的辅助手段，单独或与其他低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 降低疗法联合用于原发性高脂血症成人患者，包括 HeFH，以降低 LDL-C

作为成人 HoFH 患者其他降低 LDL-C 疗法的辅助手段，以降低 LDL-C

以及 8 岁及以上 HeFH 儿童的饮食和其他降低 LDL-C 的治疗，以降低 LDL-C

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