2024年6月17日，Pyros Pharmaceuticals 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vigafyde™，这是唯一的即用型氨己烯酸口服溶液。Vigafyde™（氨己烯酸）口服溶液，适用于治疗 1 个月至 2 岁的婴儿痉挛症 （IS） 儿科患者的单一疗法，其潜在益处大于视力丧失的潜在风险。
婴儿痉挛症是一种罕见但严重的癫痫形式，对患者及其家人构成重大挑战。Pyros 致力于提供可靠的服务和负担得起的治疗方案，以帮助确保面临 IS 诊断的家庭及其孩子服用氨己烯酸的家庭能够快速获得这种基本疗法。
新闻稿中提到，Vigafyde™的批准标志着15年来第一种用于治疗婴儿痉挛症的新药。
Vigafyde™ 预计将于 2024 年下半年上市。
关于婴儿痉挛症
婴儿痉挛症 （IS） 是一种罕见的严重癫痫形式，通常始于一岁以下的儿童。婴儿痉挛症可能表现为细微但重复的动作，经常被忽视或误诊。IS可导致长期永久性问题，例如持续癫痫发作，其他形式的癫痫，自闭症谱系障碍和发育问题。美国神经病学学会对 IS 的治疗进行了系统评价，并得出结论，成功治疗 IS 可以改善长期预后。
关于氨己烯酸
氨己烯酸是一种用于治疗婴儿痉挛症的药物，旨在抑制GABA转氨酶，从而增加大脑中的γ-氨基丁酸（GABA）水平。这种释放被认为通过调节神经元兴奋性来增强患者的癫痫发作控制。氨己烯酸的作用机制强调了其在治疗癫痫症中的重要性。它的影响可能超出癫痫发作管理，新兴研究表明，在减轻与某些癫痫综合征相关的神经发育并发症方面具有潜在益处。
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