2024年6月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准PiaSky （crovalimab-akkz）用于治疗13岁及以上阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）且体重至少为40公斤的成人和儿童患者。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH） 是一种罕见且危及生命的血液疾病，其中红细胞被人体的补体系统（先天免疫系统的一部分）破坏。这会导致贫血、疲劳和血栓等症状，并可能导致肾脏疾病。

补体 C5 抑制剂通过阻断部分补体系统级联反应起作用，已被证明可有效治疗 PNH。PiaSky 含有 crovalimab-akkz，这是一种 C5 抑制剂，可在血液中循环使用，通过每 4 周低剂量给药实现持续的补体抑制。

PiaSky 在第 1 天通过静脉输注作为单次负荷剂量给药，然后在第 2、8、15 和 22 天通过皮下注射额外每周负荷剂量给药四次。维持给药从第 29 天开始，每 4 周通过皮下注射给药一次。

PiaSky的产品标签带有黑框警告，以增加脑膜炎奈瑟菌引起的严重和危及生命的感染的风险。

PiaSky 只能通过名为 PiaSky REMS 的受限程序使用。

与PiaSky相关的警告和预防措施包括从另一种C5抑制剂转换的患者的III型超敏反应，对严重感染的易感性增加，以及输液和注射相关反应。

常见的不良反应（发生率≥10%）为输液相关反应、呼吸道感染、病毒感染和III.型超敏反应。

康和（香港）医药官网发布