Certa Therapeutics 10月23日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 授予其用于治疗系统性硬化症（硬皮病）的研究疗法 FT011 "孤儿药 "资格。

硬皮病是一种使人极度衰弱、可能危及生命的自身免疫性疾病，其特征是皮肤和其他器官（通常是肺、肾和心脏）的炎症和纤维化。文章指出，这一指定是 FT011 开发过程中的一个重要里程碑，FT011 有可能通过精确靶向纤维化的根本原因建立一流的临床疗效，并为这些患者的多个器官提供治疗。

Certa公司此前公布了一项2期研究的正面结果，该研究表明，FT011治疗12周后，60%接受FT011 400mg治疗的患者（与安慰剂相比，P = 0.019）和20%接受FT011 200mg治疗的患者（与安慰剂相比，P = 0.019）的病情得到了有临床意义的改善，而安慰剂组的改善率为10%。3 研究的安全性表明，FT011 安全且耐受性良好，治疗组之间的不良事件（AE）发生率没有差异。研究中没有出现严重的不良反应，也没有导致研究药物中断、撤药或停药的不良反应。

II期研究的数据将在2023年11月10日至15日美国风湿病学会2023年年会（ACR Convergence）上公布。

关于II期研究

Certa的II期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，研究对象是弥漫性系统性硬化症（SSc）患者，研究内容包括口服FT011剂量的药代动力学、药效学效应和安全性。

关于系统性硬化症（硬皮病）

硬皮病是一种极度衰弱、可能危及生命的自身免疫性疾病，其特征是皮肤和其他器官（通常是肺、肾和心脏）的炎症和纤维化。这种疾病发病率高，严重影响患者的生活质量，患者通常会丧失活动能力和功能，感到疼痛和疲劳，心理健康也会受到严重影响。硬皮病是风湿病中死亡率最高的疾病，其死亡风险是普通人群的 2.5 倍。

关于FT011

FT011 是一种新型、一流的口服疗法，用于治疗硬皮病（系统性硬化症）的多器官慢性纤维化，目前正处于临床开发阶段。它的靶点是一种以前重要但未被药物治疗的膜 GPCR 受体，大量数据显示，它在多种纤维化疾病模型中具有良好的疗效。转录组学研究表明，使用 FT011 治疗可逆转与纤维化相关的遗传标记的激活，为精准治疗提供了可能。

这些候选靶向药物作为多种纤维化疾病（包括影响肾脏、肺部、眼部、皮肤和心脏的严重慢性疾病）的潜在治疗方法，已经建立了概念验证。纤维化疾病对发病率和死亡率的影响巨大，最终导致全球 45% 的死亡。

康和（香港）医药官网发布