11月09日，武田制药宣布美国食品药品管理局（FDA）已批准Adzynma（ADAMTS13，重组-krhn）用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性和按需治疗。Adzynma 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的重组 ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白，旨在通过替代缺乏的 ADAMTS13 酶来满足 cTTP 患者尚未得到满足的医疗需求。

cTTP 是一种超罕见的慢性凝血障碍性疾病，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。3 它与急性事件和使人衰弱的慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜（TTP）表现相关，可包括血小板减少、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。

FDA批准Adzynma的依据是对cTTP首次随机对照、开放标签、交叉3期试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据的分析，以及继续试验的数据。在第 3 期试验中，患者在第 1-6 个月（第 1 期）接受 40 IU/kg Adzynma 静脉注射或血浆疗法，根据入组时的治疗方案，每隔一周或每周一次，在第 7-12 个月（第 2 期）交叉使用替代疗法，在第 13-18 个月（第 3 期）所有患者均接受 Adzynma 治疗。

在第 3 期研究对照比较期 1 和 2 中，接受 Adzynma 预防性治疗的患者没有发生急性 TTP 事件（37 例），而接受血浆疗法的患者发生了 1 例急性 TTP 事件（38 例）。在持续期（第 3 期），接受 Adzynma 预防治疗的两名患者发生了两次亚急性 TTP 事件。

接受 Adzynma 治疗的患者血小板减少表现的平均年化事件发生率（标度）为 2.0（4.706）（9/37 患者出现血小板减少表现），而接受血浆治疗的患者血小板减少表现的平均年化事件发生率（标度）为 4.44（6.312）（19/38 患者出现血小板减少表现）。

Adzynma 是 ADAMTS13 蛋白的重组形式。在一项药代动力学评估中，与血浆疗法相比，接受 40 IU/kg Adzynma 静脉注射的患者（23 人）一次输注后 ADAMTS13 活性增加了四到五倍。

与基于血浆的疗法相比，Adzynma 具有良好的安全性。最常见的不良反应（发生率>5%）为头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。

关于 Adzynma

Adzynma（ADAMTS13，重组-krhn）是一种人重组 "具有凝血酶原基序13的崩解酶和金属蛋白酶 "ADAMTS13（rADAMTS13），适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）1。

Adzynma 以前曾被美国 FDA 授予治疗和预防 TTP（包括获得性特发性和继发性 TTP）的 "孤儿药认定"（Orphan Drug Designation，ODD），以及 "快速通道 "和 "罕见儿科疾病认定"。美国 FDA 授予武田公司 Adzynma 罕见儿科疾病批准券。欧洲药品管理局（EMA）和日本厚生劳动省（MHLW）也授予Adzynma治疗TTP的ODD资格。

康和（香港）医药官网发布