17日，武田公司宣布，欧盟委员会已批准TAKHZYRO®（拉那度单抗）用于2岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防，扩大了其最初批准的用途，使其成为欧洲经济区首个针对6岁以下患者的HAE长期预防性治疗药物。

在最近批准扩大儿童患者适应症的同时，Lanadelumab 预灌封注射液的剂量也增加到 150 毫克。TAKHZYRO® 150 毫克适用于 2 岁及以上、体重小于 40 千克的患者，以预防遗传性血管性水肿（HAE）患者的血管性水肿发作。

在欧洲经济区（EEA），SHP643-3016 3 期研究的临床数据、DX-2930-037 成人和青少年关键性研究的外推数据以及 150 毫克预灌封注射器新制剂的质量数据均支持这一更新。总体而言，TAKHZYRO®在预防2岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作方面的安全性和有效性得到了证实，其效益风险平衡被认为是积极的。

继美国食品和药物管理局（FDA）于今年2月批准TAKHZYRO®（lanadelumab-flyo）的补充生物制品许可申请（sBLA）后，EMA是第二个建议批准在2岁及以上儿童人群中使用TAKHZYRO®（lanadelumab-flyo）的机构。

关于 HAE

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体各部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙）反复发作水肿（肿胀）。肿胀会使人虚弱和痛苦。阻塞呼吸道的发作可导致窒息，并可能危及生命。据估计，全世界每五万人中就有一人受 HAE 影响。这种疾病往往未被充分认识、诊断和治疗。

HAE 和其他许多罕见病一样，病情非常复杂，患者、家属和护理人员往往要经历数年的紧张治疗，以了解自己的病情，获得明确诊断，并获得所需的药物。在武田，我们致力于为我们所服务的患者提供支持。每个HAE患者都是独一无二的，通过倾听他们的需求并对其做出反应，我们将获得的见解转化为创新的解决方案--从诊断到持续管理。推动科学发展对我们的经营方式至关重要，我们勇于承担使命，加快诊断和开发治疗方法，改善HAE患者、他们的支持网络和照顾他们的医疗专业人员的生活。

关于Lanadelumab (TAKHZYRO®)

Lanadelumab是一种全人源单克隆抗体，能特异性结合并减少血浆中的卡利克林，适用于常规预防2岁及以上患者的HAE反复发作。Lanadelumab在一项规模最大、有效治疗时间最长的HAE预防研究中进行了研究，结果显示Lanadelumab可持续减少HAE发作。Lanadelumab 用于皮下注射，半衰期约为两周。Lanadelumab 可自行给药，或由经过医护人员培训的护理人员给药。

康和（香港）医药官网发布