Rznomics公司11月10日宣布，用于治疗胶质母细胞瘤 (GBM) 患者的 RZ-001 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的快速通道认证。

快速通道指定是一个旨在促进治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和加快审查的过程，从而使药物能够更快地到达患者手中。如果符合相关标准，获得 "快速通道指定 "的药物还可能有资格获得加速审批和优先审评。

据了解，GBM 是中枢神经系统中恶性程度最高的肿瘤，死亡率高，但缺乏有效的治疗方法。RZ-001 是一种基于 RNA 替代酶的癌症基因疗法，用于治疗 GBM。通过将 HSVtk 编码序列转入重新编程的 hTERT mRNA，从而诱导抗癌活性和细胞毒性效应。在临床前研究中，RZ-001 的抗癌效果和存活率都得到了提高。

Rznomics公司的RZ-001获得了美国食品药品管理局（FDA）和韩国食品药品安全部（MFDS）针对胶质母细胞瘤的I/IIa期IND批准，该临床试验将研究RZ-001对GBM患者的安全性、耐受性和疗效。受试者将按照计划的剂量递增设计接受 RZ-001 治疗。

关于 RZNOMICS

Rznomics 是一家生物制药公司，成立于韩国檀国大学生物融合工程系 Seong-Wook Lee 教授的实验室，其研究目标是为癌症和不治之症开发基于 RNA 的新型基因治疗生物药物。Rznomics 的核心平台技术基于一种 RNA 替代酶，即反式拼接核糖酶，它可以通过同时破坏和修复（和/或重新编程）来编辑目标 RNA，从而产生所需的治疗 RNA，从而在表达目标 RNA 的细胞中选择性地诱导治疗基因的活性。

Rznomics 的主要候选药物（RZ-001）是肝细胞癌和胶质母细胞瘤的治疗药物（韩国和美国均已批准其 1/2a期 IND），其他治疗药物还包括阿尔茨海默病和遗传性视网膜营养不良症 (RD)。

康和（香港）医药官网发布