强生公司19日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了BALVERSA（erdafitinib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗具有易感成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，其疾病在至少一线既往全身治疗。不推荐将 BALVERSA 用于治疗符合条件且既往未接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的患者。FDA的这一行动将2019年4月对BALVERSA的加速批准转换为基于3期THOR研究中观察到的临床和总生存获益的全面批准。BALVERSA是第一个获得批准的口服FGFR激酶抑制剂，也是第一个也是唯一一个针对mUC和FGFR改变患者的靶向治疗药物。

约20%的mUC患者存在FGFR3基因改变。经过一线或多线全身治疗（包括检查点抑制剂）后，这些患者通常预后较差，可用的治疗选择很少。该批准基于随机、对照、开放标签、多中心 3 期 THOR 研究 （NCT03390504） 队列 1 的结果，该研究证实了与二线化疗相比，BALVERSA 在延长总生存期 （OS） 方面的临床益处。研究结果显示，在先前接受过PD-1或PD-（L）1抑制剂治疗的患者中，与化疗相比，BALVERSA与化疗相比的死亡风险降低了36%，BALVERSA组的患者中位寿命延长了四个多月（风险比（HR）0.64;[95%置信区间（CI），0.47-0.88];p=0.0050）。

美国的警告和注意事项 处方信息包括眼部疾病、高磷血症和胚胎-胎儿毒性。最常见的（>20%）不良反应，包括实验室异常，是磷酸盐升高，指甲疾病，口腔炎，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸盐升高，丙氨酸氨基转移酶升高，血红蛋白降低，钠降低，天冬氨酸氨基转移酶升高，疲劳，口干，皮肤干燥，磷酸盐减少，食欲下降，味觉障碍，便秘，钙增加，干眼症，掌跖红斑感觉异常综合征，钾升高， 脱发和中枢性浆液性视网膜病变。

关于BALVERSA®

BALVERSA （erdafitinib）是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂，适用于治疗具有易感成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成年患者，其疾病在至少一线先前全身治疗期间或之后进展。不推荐将 BALVERSA 用于治疗符合条件且既往未接受过 PD-1 或 PD-（L）1 抑制剂治疗的患者。® ®2根据 FDA 批准的 BALVERSA 伴随诊断选择患者进行治疗。

BALVERSA于2018年获得美国FDA的突破性疗法认定，并于2019年获得加速批准，用于治疗具有易感FGFR3或FGFR2基因改变的局部晚期或mUC成人患者，以及在至少一线既往含铂化疗期间或之后进展的成人患者，包括新辅助或含铂辅助化疗后12个月内。

公司于2023年9月向欧洲药品管理局提交了上市许可申请，用于治疗PD-（L）1抑制剂治疗后进展的FGFR3改变的局部晚期不可切除或转移性尿路上皮癌成人患者。 

关于尿路上皮癌

尿路上皮癌，也称为移行细胞癌，始于膀胱最内层。它是最常见的膀胱癌形式，占所有膀胱癌的90%以上。在大约 20% 的尿路上皮癌患者中发现转移性或不可切除的疾病，估计在所有膀胱癌中发现 5% 至 8% 的疾病。大约五分之一（20%）的mUC患者有FGFR基因改变。成纤维细胞生长因子受体是受体酪氨酸激酶家族，可被多种肿瘤类型的遗传改变激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和存活增加。某些FGFR基因改变可以通过FDA批准的伴随诊断来检测。目前，已经扩散到身体远处部位的IV期转移性膀胱癌患者的五年生存率为8%。

康和（香港）医药官网发布