1月18日，Nanoscope Therapeutics，一家开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性（AMD）基因疗法的后期临床生物技术公司，在最近与美国食品和药物管理局（“FDA”）进行监管讨论以及与冰岛药品管理局（“IMA”）的科学建议会议之后，提供了关于监管路径的最新信息。MCO-010 用于治疗 RP。

在与FDA进行的富有成效的B型2期末讨论中，Nanoscope收到了有关其MCO-010光遗传学基因治疗方案的反馈，该计划用于晚期RP导致的严重视力丧失患者。FDA 表示，在一项充分且对照良好的研究中，低视力患者视力测量相对于基线的变化可能是一种适当的主要疗效评估，以提供大量有益的证据来支持 BLA 的批准。MCO-010已获得FDA的孤儿药和快速通道认定。

作为MCO-010在欧洲批准路径的一部分，Nanoscope还从IMA的科学建议会议上获得了积极的反馈。

IMA 认可将视力作为评估 MCO-010 治疗后低视力 RP 患者的适当主要终点。

IMA 还认可 0.3 logMAR 变化对严重视力丧失 RP 患者具有临床意义。

IMA建议Nanoscope根据现有数据探索MCO-010在欧洲的有条件批准。

根据监管讨论，Nanoscope已恢复视力作为正在进行的随机、双盲、多中心2b期研究（RESTORE）的主要终点。研究结束的 100 周数据预计将于 2024 年上半年报告。

关于色素性视网膜炎

视网膜色素变性 （RP） 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与100多种不同的基因突变有关。美国约有 100,000 人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。

关于MCO-010

目前的基因疗法旨在治疗具有特定基因突变的患者，并且进一步局限于具有退化的外视网膜细胞的晚期疾病。环境光可激活的 MCO 光遗传学单药治疗靶向丰富的视网膜内神经元，并有可能恢复因晚期 RP 而永久丧失的视力。MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一一种宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子-增强子进行双极细胞靶向，设计用于在真实环境中恢复高质量视力。专有的 AAV2 载体允许在玻璃体内注射时在双极细胞中稳定转导 MCO-010。MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期研究显示出良好的安全性和剂量依赖性视力改善。在 2b 期 RESTORE 试验中，与对照组相比，观察到 MCO-010 治疗患者的名义视力显着改善。通过多亮度视觉引导的移动性和形状辨别评估，名义上还有显着的功能性视觉改善，以及良好的安全性。

康和（香港）医药官网发布