2024年3月25日， Ultomiris （ravulizumab-cwvz）已在美国获批为首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。

美国食品和药物管理局（FDA）的批准是基于CHAMPION-NMOSD III期试验的积极结果，该试验发表在《神经病学年鉴》上。在试验中，Ultomiris与来自关键Soliris PREVENT临床试验的外部安慰剂组进行了比较。

Ultomiris达到了独立评审委员会确认的首次试验复发时间的主要终点。在中位治疗持续时间为 73 周的 Ultomiris 患者中观察到零复发（复发风险降低：98.6%，风险比 （95% CI）：0.014 （0.000， 0.103），p<0.0001）。

NMOSD 是一种罕见且使人衰弱的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统 （CNS），包括脊柱和视神经。大多数 NMOSD 患者会经历不可预测的复发，其特征是新发的神经系统症状或现有神经系统症状恶化，这些症状往往是严重和复发的，并可能导致永久性残疾。在美国，成人 NMOSD 的诊断患病率估计约为 6,000 例。

总体而言，Ultomiris在CHAMPION-NMOSD试验中的安全性和耐受性与先前的临床研究和实际使用一致，没有观察到新的安全信号。最常见的不良事件 （AE） 是 COVID-19、头痛、背痛、关节痛和尿路感染。

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