2024年4月26日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Beqvez™ （fidanacogene elaparvovec-dzkt）用于治疗中度至重度 B 型血友病成人患者，这些患者目前正在使用因子 IX（FIX）预防疗法，或目前或过去曾有过危及生命的出血，或有反复、严重的自发性出血发作，并且没有通过 FDA 批准的检测方法检测出的腺相关病毒血清型 Rh74var（AAVRh74var）外壳中和抗体。Beqvez 是一种一次性治疗方法，旨在让 B 型血友病患者自己产生 FIX，而不是采用目前的标准疗法，后者需要定期静脉注射 FIX，通常一周多次或一个月多次。

血友病 B 是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于缺乏 FIX，血液无法正常凝固，导致血友病 B 患者比其他人出血更频繁、时间更长。尽管采取了预防措施并定期进行静脉输液，但许多中重度 B 型血友病患者仍有自发性出血发作的风险。根据世界血友病联合会（World Federation of Hemophilia）的数据，全球有超过 3.8 万名 B 型血友病患者。

随着 Beqvez 现已获准使用，辉瑞公司正在根据患者对治疗反应的耐久性推出一项创新的保修计划。该保修计划的目标是为支付方提供更大的确定性，最大限度地让符合条件的患者获得Beqvez，并通过对疗效失败风险的保险提供经济保障。

“对于血友病患者来说，疾病管理会干扰他们生活的方方面面。一次性输注 Beqvez 可以让符合条件的患者有更多时间做他们喜欢的事情，“乙型血友病联盟首席运营官 Kim Phelan 说，”我们很高兴 Beqvez 成为符合条件的乙型血友病患者的一种有前途的治疗选择。

Beqvez目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查，该疗法最近在加拿大获得了监管部门的批准。除 Beqvez 外，辉瑞公司目前还有两个 3 期项目正在研究基因疗法，这些项目针对的是需求尚未得到满足的人群：A 型血友病（gyroctocogene fitelparvovec）和杜氏肌营养不良症（fordadistrogene movaparvovec）。此外，一项 3 期试验正在研究新型抗组织因子通路抑制剂 marstacimab，用于治疗有抑制剂和无抑制剂的 A 型和 B 型血友病患者。目前，FDA 和 EMA 正在分别审查 marstacimab 的生物制品许可申请和欧洲市场授权申请。

关于 Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）

Beqvez是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，目的是在转染细胞中引入一个编码高活性FIX变体的FIX基因功能拷贝。

对于符合条件的 B 型血友病患者来说，这种基因疗法的目的是通过一次性治疗让他们自己产生 FIX，而不是像目前的标准疗法那样需要频繁输注 FIX：

目前正在使用 IX 因子预防疗法的患者，

目前或曾有过危及生命的出血的患者，

反复发生严重自发性出血的患者，

没有通过美国 FDA 批准的检测方法检测出的腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 外壳中和抗体。

康和（香港）医药官网发布