2024年6月24日，Harmony Biosciences宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其Wakix（pitolisant）片剂的补充新药申请（sNDA），用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的白天过度嗜睡（EDS）.FDA出于行政目的将提交的文件分为两个sNDA，以批准治疗EDS和治疗发作性睡病儿科患者（6至<18岁）猝倒的完整反应。

FDA根据Bioprojet进行的一项3期研究，对sNDA进行了优先审查，该研究评估了pitolisant在6至18岁发作性睡病患者中的安全性和有效性，无论是否伴有猝倒。基于这项研究的结果，Bioprojet去年获得了欧洲药品管理局的批准，将Wakix的适应症扩大到包括治疗6岁及以上儿童的发作性睡病，无论是否伴有猝倒。

新闻稿中提到，EDS是所有发作性睡病患者经历的主要症状，Wakix的批准，作为第一个也是唯一一个FDA批准的发作性睡病非计划治疗选择，使这一重要的治疗选择可用于6岁及以上的发作性睡病儿科患者。

Wakix 于 2019 年 8 月首次被 FDA 批准用于治疗成年发作性睡病患者的 EDS，随后于 2020 年 10 月获得 FDA 批准用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒。Wakix 是一种具有新颖作用机制的一流治疗方法，可作为选择性组胺 3 （H₃） 受体拮抗剂/反向激动剂发挥作用，据信可靶向组胺系统以促进清醒。

关于发作性睡病

发作性睡病是一种罕见的、慢性的、使人衰弱的睡眠-觉醒状态不稳定的神经系统疾病，其主要特征是其主要症状白天过度嗜睡 （EDS），伴或不伴猝倒——以及 REM 睡眠失调的其他表现（幻觉和睡眠麻痹），这些表现会侵入清醒。EDS是指白天无法保持清醒和警觉，是所有发作性睡病患者都存在的症状。在大多数患者中，发作性睡病是由下丘脑分泌素/食欲素的缺失引起的，下丘脑分泌素/食欲素是大脑中支持睡眠-觉醒状态稳定性的神经肽。这种疾病对男性和女性的影响相同，典型症状在青春期或成年早期发作；但可能需要长达十年的时间才能正确诊断。

关于Wakix （pitolisant） 片剂

Wakix 已被美国食品和药物管理局批准用于治疗成年发作性睡病患者的白天过度嗜睡 （EDS） 或猝倒，以及用于治疗 6 岁及以上发作性睡病儿科患者的 EDS。它于2010年被授予治疗发作性睡病的孤儿药资格认定，并于2018年被授予治疗猝倒的突破性疗法认定。Wakix 是一种选择性组胺 3 （H₃） 受体拮抗剂/反向激动剂。Wakix的作用机制尚不清楚;然而，它的功效可以通过其在 H₃ 受体上的活性来介导，从而增加组胺（一种促进觉醒的神经递质）的合成和释放。

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