2024年8月1日，致力于用细胞疗法重新定义实体瘤癌症治疗的Adaptimmune Therapeutics 宣布，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Tecelra（afamitresgene autoleucel）用于治疗曾接受过细胞疗法的不可切除性或转移性滑膜肉瘤成人患者。

美国食品和药物管理局（FDA）宣布加速批准Tecelra（afamitresgene autoleucel）用于治疗曾接受过化疗、HLA-A*02:01P、-A*02:02P、-A*02:03P或-A*02:06P阳性且肿瘤表达MAGE-A4抗原的成人不可切除性或转移性滑膜肉瘤患者。该适应症是根据总体反应率和反应持续时间加速批准的。该适应症的继续批准可能取决于确证试验对临床疗效的验证和描述。

Tecelra 是美国批准的第一种治疗实体瘤癌症的工程细胞疗法，也是十多年来滑膜肉瘤治疗的第一种新疗法。

Adaptimmune首席执行官Adrian Rawcliffe在新闻稿中表示： “Tecelra的获批是Adaptimmune重新定义癌症治疗方式的重要一步，也是Adaptimmune十年来突破性研发成果的结晶。”

Tecelra 的批准是基于 SPEARHEAD-1（群组 1）试验的结果，该试验包括 44 名患者。主要疗效结果是由独立审查确定的总反应率（ORR），并得到反应持续时间的支持。Tecelra 治疗的总反应率为 43%，完全反应率为 4.5%。中位应答持续时间为 6 个月（95% CI：4.6，未达标）。在对治疗有反应的患者中，39%的反应持续时间为12个月或更长*。

关键性SPEARHEAD-1试验的数据已于今年早些时候发表在《柳叶刀》杂志上。

纪念斯隆凯特琳癌症中心肉瘤肿瘤内科医生兼细胞治疗师、SPEARHEAD 试验首席研究员 Sandra D'Angelo 医生表示：“Tecelra（afami-cel）利用患者自身的免疫细胞来识别和攻击癌细胞，是一种一次性输注治疗方法，与目前治疗晚期滑膜肉瘤的标准有很大不同。此次获批为确诊患有这种肉瘤的患者提供了一个亟需的新选择，也是细胞疗法用于实体瘤癌症的一个重要里程碑。”

Tecelra禁用于HLA-A*02:05P杂合子或同合子成人。

Tecelra可引起严重的副作用，包括细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、长期严重细胞减少症、感染、继发性恶性肿瘤和超敏反应。最常见的不良反应（发生率≥20%）为 CRS、恶心、呕吐、疲劳、感染、发热、便秘、呼吸困难、腹痛、非心源性胸痛、食欲下降、心动过速、背痛、低血压、腹泻、水肿、白细胞低、红细胞低和血小板低。请参阅 "重要安全信息"，包括下文的 "警示框"。

使用Tecelra治疗前需进行人类白细胞抗原（HLA）类型和黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）肿瘤表达的生物标志物检测。Adaptimmune与安捷伦科技公司（Agilent Technologies）合作开发、生产和供应MAGE-A4生物标志物的辅助诊断产品MAGE-A4 IHC 1F9 pharmDx，该产品今天也获得了美国FDA的批准，现已上市。此外，公司还与赛默飞世尔科技公司（Thermo Fisher Scientific）合作，扩大了赛默飞世尔公司辅助诊断产品 SeCoreTM CDx HLA-A 基因座测序系统的标签范围，将 Tecelra 包括在内，帮助鉴定 HLA-A*02:01 、A*02:02、A*02:03 和 A*02:06 阳性的滑膜肉瘤患者。

关于滑膜肉瘤

软组织肉瘤有 50 多种不同类型，可按出现在脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或深层皮肤组织中的肿瘤进行分类。滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的 5%-10%（美国每年新增约 13,400 例软组织肉瘤）。三分之一的滑膜肉瘤患者确诊时不到 30 岁。转移性疾病患者的五年存活率约为 20%，大多数晚期疾病患者在接受标准治疗后都会复发，并经历多线治疗，通常会用尽所有治疗方案。

关于 Tecelra

Tecelra®（afamitresgene autoleucel）是一种黑色素瘤相关抗原 A4（MAGE-A4）导向的转基因自体 T 细胞免疫疗法，适用于治疗曾接受过化疗、HLA-A*02：01P、-A*02:02P、-A*02:03P 或 -A*02:06P 阳性，且肿瘤表达 MAGE-A4 抗原（由 FDA 批准或批准的配套诊断设备确定）的患者。

该适应症是根据总体反应率和反应的持久性加速批准的。该适应症能否继续获批，可能取决于确证试验对临床疗效的验证和描述。

康和（香港）医药官网发布