2023年5月1日，Avadel Pharmaceuticals plc，一家专注于改造药物以改变生活的生物制药公司，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已经授予Lumryz最终批准，这是一种奥克贝特钠的缓释制剂，适用于睡前服用一次，治疗成人嗜睡症患者的紧张或白天过度困倦（EDS）。在获得最终批准后，Lumryz成为FDA批准的第一个也是唯一一个为嗜睡症患者提供的睡前一次服用的羟乙基药物。此外，Lumryz还被美国食品和药物管理局授予 "孤儿 "药物豁免权。

此次批准和获得 "孤儿药 "专属权对Avadel和嗜睡症患者来说都是一个重大的里程碑。以前批准的嗜睡症疗法有可能通过引起失眠或通过在半夜强迫醒来服用关键的第二剂量而破坏睡眠。Lumryz现在可以为嗜睡症患者提供夜间不间断睡眠的机会，同时在一次睡前剂量中获得处方治疗的全部益处，解决他们的嗜睡症症状。——Avadel公司首席执行官Greg Divis

嗜睡症是一种慢性神经系统疾病，损害了大脑调节睡眠-觉醒周期的能力。在美国，大约每2,000人中就有一人受此病影响，其主要症状是EDS。其他症状因人而异，但可能包括夜间睡眠中断，通常由强烈情绪引发的肌肉张力突然丧失（惊厥），睡眠瘫痪和幻觉。

通过这次批准，FDA还发现Lumryz在临床上优于目前上市的每晚两次的奥昔布特产品，并授予Lumryz七年的孤儿药专属权。特别是，FDA发现Lumryz通过提供每晚一次的服药方案，避免了夜间唤醒服用第二次剂量，对病人的护理做出了重大贡献，而不是目前可用的每晚两次的奥昔布特产品。美国食品和药物管理局的 "孤儿 "药物计划旨在支持治疗影响不到20万名美国患者的疾病的药物开发。Lumryz的七年市场独占期从FDA批准之日，即2023年5月1日开始。

关于Lumryz™（羟乙基钠）缓释口服悬浮液

Lumryz是FDA于2023年5月1日批准的一种缓释的羟乙基钠药物，是第一种也是唯一一种睡前一次治疗嗜睡症成人患者的惊厥或白天过度嗜睡（EDS）的药物。  

REST-ON是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键性3期试验，用于治疗成人嗜睡症，其结果支持了FDA对Lumryz的批准。Lumryz在三个共同主要终点上显示出统计学上的显著和有临床意义的改善： 与安慰剂相比，所有三个评估剂量的EDS、临床医生对患者功能的总体评估（CGI-I）和惊厥发作都有明显的改善。  

由于发现Lumryz相对于目前可用的催眠药治疗方法具有临床优势，FDA还授予Lumryz七年的 "孤儿药 "独家使用权，用于治疗成人嗜睡症患者的惊厥或EDS。特别是，FDA发现Lumryz与目前可用的每晚两次的奥昔布特产品相比，对病人的护理有重大贡献，因为它提供了每晚一次的服药方案，避免了夜间醒来服用第二次剂量。

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