2023年3月7日 Ionis制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了Eplontersen的新药申请（NDA），这是一种用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多神经病变（ATTRv-PN）患者的研究性反义药物。该申请的处方药使用费法案（PDUFA）日期为2023年12月22日。

在其接受函中，FDA表示，它没有发现任何审查问题，也没有提出任何额外的数据要求。FDA还指出，它不打算举行咨询委员会会议来讨论该申请。

患有ATTRv-PN的病人在全身经历持续的衰弱性神经损伤，导致运动功能的逐渐丧失。这些患者的TTR在其他主要器官中积累，这逐渐损害了他们的功能，并最终导致他们在发病后5至15年内死亡。

该NDA申请是基于在国际淀粉样变研讨会（ISA）上公布的全球3期NEURO-TTRansform研究的结果。在35周的中期分析中，与外部安慰剂组相比，Eplontersen在其共同主要终点和关键次要终点方面显示出从基线开始的统计学意义和临床意义上的变化。在该研究中，与基线相比，eplontersen实现了血清转甲状腺素（TTR）浓度这一共同主要终点的显著平均下降（P<0.0001）。Eplontersen还对衡量神经病变疾病进展的共同主要终点改良型神经病变损伤评分+7（mNIS+7）表现出显著的治疗效果，与外部安慰剂组相比，从基线的平均变化有统计学意义（P<0.0001）。该研究达到了其关键的次要终点，即诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变（Norfolk QoL-DN）从基线的变化，显示与外部安慰剂组相比，易普利特生治疗明显改善了患者报告的生活质量（P<0.0001）。Eplontersen还表现出良好的安全性和耐受性。

Eplontersen是一种研究性药物，旨在减少转甲状腺素（TTR）蛋白的产生，以治疗遗传性和非遗传性的ATTR淀粉样变性（ATTR）。2021年12月，Ionis和阿斯利康达成了一项战略合作，开发和商业化Eplontersen。Eplontersen正由两家公司在美国联合开发和商业化，并将由阿斯利康在世界其他地区开发和商业化，但拉丁美洲除外。2022年1月，eplontersen在美国被FDA授予 "孤儿药 "称号。

除了NEURO-TTRansform研究外，eplontersen目前还在全球3期CARDIO-TTRansform研究中对转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）进行评估，ATTR-CM是一种全身性、进行性和致命的疾病，在发病后3至5年内会导致进行性心衰和死亡。

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