Chiesi Global Rare Diseases与Protalix BioTherapeutics，一家专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx表达的重组治疗蛋白的开发和商业化的生物制药公司，5月10日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Elfabrio（聚乙二醇化酶替代疗法）在美国用于治疗成年法布里病患者。

"Protalix公司总裁兼首席执行官Dror Bashan说："我们非常高兴Elfabrio获得FDA批准用于治疗法布里病的成年患者。"这一批准证明了Protalix和Chiesi团队为向有需要的患者提供这一急需的新治疗方案而做出的努力。全部的临床数据表明，Elfabrio有可能成为一种持久的疗法。我们与Chiesi一起，感谢所有参与我们临床试验项目的患者和研究人员及其工作人员，并继续致力于将Elfabrio带给法布里病患者。"

Elfabrio是一种PEG化的酶替代疗法（ERT）。它是一种在植物细胞培养中表达的重组人α-半乳糖苷酶-A酶，旨在提供一个长的半衰期。

Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在一个全面的临床开发项目中进行了研究，该项目对140多名患者进行了长达7.5年的跟踪治疗。Elfabrio已在未接受ERT的患者和有ERT经验的患者中进行了研究，包括一项头对头试验，该试验达到了主要终点，Elfabrio在控制估计肾小球滤过率（eGFR）下降方面的疗效不逊于agalsidase beta，而且Elfabrio的耐受性普遍良好，大多数不良事件的严重程度为轻微或中等。

关于法布里病

法布里病是一种X连锁遗传性疾病，由于溶酶体α-半乳糖苷酶-A的活性不足，导致一种称为球状甘油酰胺（Gb3）的脂肪物质在人体内的溶酶体中逐渐积累。每40,000至60,000人中就有一个发生法布里病。法布里患者继承了α-半乳糖苷酶-A的缺陷，该酶通常负责分解Gb3。随着时间的推移，Gb3的异常储存会增加，相应地，Gb3会累积，主要在血管和组织中。Gb3沉积的最终后果包括从发作性疼痛和周围感觉受损到终结性器官衰竭。

关于Elfabrio

Elfabrio(pegunigalsidase alfa-iwxj)是一种治疗法布里病的PEG化酶替代疗法(ERT)，是一种植物细胞培养表达的、经化学修饰的稳定重组版α-半乳糖苷酶。蛋白质亚单位通过化学交联与短PEG分子共价结合，形成了具有稳定药代动力学参数的分子。在临床研究中，已观察到Elfabrio的初始半衰期为78.9±10.3小时。临床研究没有确定，根据临床相关的终点，半衰期会带来卓越的疗效或安全性。

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