全球生物制药公司 UCB10月17日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Zilbrysq® (齐鲁克兰) 用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成年患者的全身性肌无力 (gMG) 。

Zilbrysq是首款每日一次皮下注射的补体成分5靶向肽抑制剂（C5抑制剂）2，也是唯一一款供抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年重症肌无力患者自行服用的每日一次重症肌无力靶向疗法。

作为补体 C5 抑制剂，Zilbrysq 通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。2 与静脉给药治疗相比，自我给药治疗的好处包括减少往返医院的时间、减少对工作的干扰以及增强独立性。与单克隆抗体 C5 抑制剂不同，Zilbrysq 作为一种肽类药物，可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充剂量。

gMG 是一种罕见、慢性、异质性、不可预测的自身免疫性疾病，以神经肌肉接头（NMJ）的功能障碍和损伤为特征。在抗 AChR 抗体阳性的 gMG 中，致病性 AChR 自身抗体（IgG1 和 IgG3）启动经典补体途径，导致 C5 断裂和 MAC（膜攻击复合物）形成、NMJ 损坏、AChR 缺失以及随后的突触传递受损。防止 MAC 的形成可减少对突触后膜的损害，减少对离子通道传导的破坏，并有助于保护神经肌肉传导。

随着Zilbrysq的获批，该公司的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂RYSTIGGO®（rozanolixizumab-noli）也获得了批准，该药于今年早些时候获得美国食品药品管理局（FDA）的优先审评指定，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成年患者的全身性肌无力（gMG）、 UCB 的产品组合为医护人员提供了一个选择，即为合适的患者治疗补体激活或致病性自身抗体。

关于Zilucoplan

Zilucoplan是一种补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂），每日一次，可在皮下自我注射。作为唯一一种供抗ACHR抗体阳性gMG成年患者自行用药的每日一次gMG靶向疗法，齐鲁克普兰通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤2。

2023 年 9 月，欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）发表了一份积极的意见，建议批准齐鲁可平在欧盟（EU）上市，作为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性成年患者治疗全身性重症肌无力（gMG）标准疗法的附加疗法。

同样在 2023 年 9 月，日本厚生劳动省（MHLW）批准齐鲁可平用于治疗对类固醇或其他免疫抑制剂反应不佳的成人戈麦斯过敏症患者14。

目前，澳大利亚治疗用品管理局（TGA）和加拿大卫生部正在对齐璐珂兰治疗成人麦角风病进行审查。预计监管机构将在 2023 年下半年至 2024 年下半年对这些申请做出答复。

美国食品和药物管理局于 2019 年授予 zilucoplan 治疗重症肌无力的 "孤儿 "资格。

康和（香港）医药官网发布