9月28日，致力于为精神和神经疾病患者发现、开发和提供变革性药物的生物制药公司Karuna Therapeutics宣布向美国食品药品管理局（FDA）提交了KarXT（xanomeline-trospium）治疗精神分裂症的NDA。

精神分裂症是一种严重的精神疾病，会影响人的思维、感觉和行为，患者通常在成年早期出现症状，尽管目前的疗法已经为许多患者带来了改变，但由于症状不能完全缓解或副作用可能导致治疗中断，这些疗法并非没有局限性。KarXT 如果获得批准，将代表几十年来治疗精神分裂症的第一种新型药理学方法，并为患者及其医生提供一种新的治疗选择。

此次提交的NDA申请得到了EMERGENT项目的疗效和长期安全性数据的支持，EMERGENT项目是评估KarXT作为精神分裂症治疗药物的临床项目。EMERGENT项目包括EMERGENT-1、EMERGENT-2和EMERGENT-3三项已完成的阳性试验，评估KarXT与安慰剂相比的疗效和安全性；以及正在进行的EMERGENT-4和EMERGENT-5试验，评估KarXT的长期安全性。在所有三项安慰剂对照试验中，KarXT均达到了主要终点，与安慰剂相比，其阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分的降低具有显著的统计学意义和临床意义。根据 PANSS 阳性、PANSS 阴性和 PANSS 阴性 Marder 因子分量表测量，KarXT 还能减少精神分裂症的阳性和阴性症状，这是试验的次要终点。

研究发现，KarXT 的耐受性总体良好，最常见的不良反应为胆碱能性，严重程度为轻度至中度。在所有试验中，因治疗突发不良事件而停药的比例较低，KarXT与安慰剂的停药率相似。值得注意的是，KarXT与现有抗精神病药物的常见副作用无关，包括代谢功能变化、体重增加、嗜睡和锥体外系症状。

关于KarXT

KarXT（xanomeline-trospium）是一种正在研发的毒蕈碱类抗精神病药，用于治疗精神分裂症和与阿尔茨海默病有关的精神病。通过其新颖的作用机制，KarXT 可作为中枢神经系统中 M1/M4 毒蕈碱乙酰胆碱受体的双重激动剂，而这种受体被认为介导精神分裂症的阳性、阴性和认知症状。与现有治疗方法不同，KarXT 不会直接阻断多巴胺受体，是治疗精神分裂症的一种潜在新方法。

关于精神分裂症

精神分裂症是一种慢性且经常使人衰弱的精神疾病，它会影响人们的思考、感受和行为方式。它的特点是阳性症状（幻觉和妄想）、阴性症状（难以享受生活和远离他人）和认知障碍。全球影响超过2100万人。

据数据预计，目前中国有超过800万精神分裂症患者，但接受治疗的患者不足一半，从目前的抗精神病药物治疗中获得足够症状改善的人更少。与全球患者类似，大中华区精神分裂症患者迫切需要更有效的、安全性更高的治疗方法。

康和（香港）医药官网发布