10月5日，GC Biopharma 公司宣布，其治疗血栓性血小板减少性紫癜 (Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 的候选药物 GC1126A 于9月27日获得了美国食品药品管理局 (FDA) 的孤儿药认定。

TTP 是一种罕见的血液疾病，每 100 万人中大约有 3 到 11 人患病。它是一种危及生命的疾病，其特点是在全身形成小血块，阻碍血液流向包括大脑和心脏在内的重要器官。如果不及时治疗，TTP 的死亡率可高达 90%。TTP的发病与患者体内缺乏蛋白水解酶ADAMTS13（先天性TTP）或突然产生抑制酶活性的抗体（免疫介导的TTP）有关。

GC1126A是一种新型ADAMTS13突变蛋白，其半衰期更长，可有效规避自身抗体。在今年 6 月举行的国际血栓与止血学会 (ISTH) 2023 年大会上，GC1126A 候选药物的非临床数据表明，与现有治疗方法或野生型 ADAMTS13 相比，该候选药物在疾病模型中具有疗效，同时还能保持较高的活性水平。

关于 GC 生物制药公司

GC Biopharma Corp.（前身为 Green Cross Corporation）是一家生物制药公司，致力于提供挽救生命和维持生命的蛋白质疗法和疫苗。

本新闻稿可能包含生物制药方面的前瞻性陈述，这些陈述表达了 GC Biopharma 管理层当前的信念和预期。

康和（香港）医药官网发布