11月16日，安斯泰来和辉瑞宣布，这两家公司获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准。XTANDI®（恩扎鲁胺）的补充新药申请获得了美国食品药品管理局（FDA）的批准，该申请是根据三期 EMBARK 试验的结果，按照 FDA 加速开发和审查计划（优先审查指定、快速通道指定、肿瘤学实时审查）提出的。XTANDI获批后，将成为FDA批准的首个也是唯一一个雄激素受体信号转导抑制剂，用于治疗生化复发且有高转移风险（高危BCR）的非转移性阉割敏感性前列腺癌（nmCSPC）患者。高危 BCR 非转移性阉割敏感性前列腺癌（nmCSPC）患者可在接受 XTANDI 治疗的同时接受或不接受促性腺激素释放激素（GnRH）类似物治疗。

在接受了前列腺癌根治术、放疗或两种治疗方法的男性患者中，估计有 20%-40% 的患者会在 10 年内出现生化复发（BCR）。

该试验评估了 XTANDI 加亮丙瑞林、安慰剂加亮丙瑞林和 XTANDI（单药）对高危 BCR 非转移性激素（或阉割）敏感前列腺癌（nmHSPC 或 nmCSPC）患者的治疗效果。该试验的详细结果在 2023 年美国泌尿外科协会年会期间的全体会议上公布，随后发表在《新英格兰医学杂志》上。

XTANDI 目前正在接受包括欧洲药品管理局在内的全球其他监管机构的审查，以根据 EMBARK 的结果支持 nmHSPC（或 nmCSPC）高风险 BCR 的扩大适应症。

关于 EMBARK

这项由安斯泰来和辉瑞牵头的3期随机、双盲、安慰剂对照跨国试验在美国、加拿大、欧洲、南美和亚太地区的研究机构招募了1068名患有高危BCR的非转移性激素（或阉割）敏感性前列腺癌（nmHSPC或nmCSPC）患者。被认为是高危 BCR 的患者必须具备以下条件：前列腺特异性抗原倍增时间（PSA-DT）≤ 9 个月；血清睾酮≥ 150 ng/dL (5.2 nmol/L)；如果曾接受根治性前列腺切除术（伴有或不伴有放疗）作为前列腺癌的主要治疗方法，则中心实验室筛查的 PSA ≥ 1 ng/mL；如果仅接受放疗作为前列腺癌的主要治疗方法，则 PSA 至少比阈值高出 2 ng/mL。EMBARK试验中的患者被随机分配接受恩杂鲁胺160毫克/天加利血平（355人）、恩杂鲁胺160毫克单药（355人）或安慰剂加利血平（358人）。亮丙瑞林22.5毫克每12周给药一次。

EMBARK达到了XTANDI加利优孕酮治疗组无转移生存期（MFS）的主要终点，与安慰剂加利优孕酮治疗组相比，无转移或死亡风险有统计学意义的显著降低。MFS的定义是：从随机化到中心成像最早出现放射学进展的客观证据或因任何原因死亡（以先发生者为准）之间的持续时间（以月为单位）。

该研究还达到了一个关键的次要终点，即证明接受XTANDI（单药）治疗的患者与接受安慰剂加利优普利治疗的患者相比，发生转移或死亡的风险有统计学意义的显著降低，达到了MFS终点。

在EMBARK研究中，46%的XTANDI联合利血平患者、50%的XTANDI（单药）患者和43%的安慰剂联合利血平患者出现了3级或更高的不良事件（AEs）。据报道，21%的XTANDI加利优孕酮患者、18%的XTANDI（单药）患者和10%的安慰剂加利优孕酮患者因AEs作为主要原因而永久停药。

关于高风险生化复发的非转移性阉割敏感性前列腺癌

在非转移性阉割（或激素）敏感性前列腺癌（nmCSPC 或 nmHSPC）中，常规放射学方法（CT/MRI）无法检测到癌症向身体远处扩散（转移）的证据，而且癌症对旨在降低睾酮水平的药物或手术治疗仍有反应。在接受了前列腺癌根治术、放疗或两种治疗方法的男性患者中，估计有 20%-40% 的患者会在 10 年内出现 BCR。1 每 10 位高危 BCR 患者中约有 9 位会出现转移性疾病，每 3 位患者中就有 1 位会死于转移性前列腺癌。根据 EMBARK 方案，nmCSPC 和高危 BCR 患者是指最初接受根治性前列腺切除术或放疗，或两者兼用，且 PSA-DT ≤ 9 个月的患者。PSA-DT ≤ 9 个月的高危 BCR 患者发生转移和死亡的风险较高。5 在美国，估计每年有 12,000-16,000 名 nmCSPC 合并高危 BCR 患者被确诊。

关于 XTANDI®（恩扎鲁胺）

XTANDI®（恩扎鲁胺）是一种雄激素受体信号转导抑制剂。XTANDI是一种标准疗法，已在全球一个或多个国家获得监管部门批准，用于治疗转移性阉割敏感性前列腺癌（mCSPC； 又称转移性激素敏感性前列腺癌或 mHSPC）、转移性抗性前列腺癌（mCRPC）、非转移性抗性前列腺癌（nmCRPC）和非转移性抗性前列腺癌（nmCSPC）且有生化复发和高转移风险（高风险 BCR）的男性患者。XTANDI 目前已在包括美国、欧盟和日本在内的 90 多个国家获准用于其中一种或多种适应症。全球已有超过 100 万名患者接受了 XTANDI 治疗。

康和（香港）医药官网发布