百时美施贵宝日前宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Augtyro（repotrectinib）用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

TRIDENT-1 研究是一项开放标签、单臂、1/2 期试验，对 TKI 治疗无效和 TKI 治疗后患者的 Augtyro 进行了评估。在 TKI 未接受治疗的患者（71 人）中，客观应答率（ORR）的主要终点为 79%（95% 置信区间 [CI]：68-88），客观应答率是指在一定时间内接受治疗的患者中肿瘤缩小（部分应答）或不再有癌症迹象（完全应答）的百分比。1 在基线时有可测量的中枢神经系统（CNS）转移灶的患者中，8 例 TKI 未接受治疗的患者中有 7 例（n=71）出现了颅内病变反应，12 例接受过 TKI 治疗的患者中有 5 例（n=56）出现了颅内病变反应。

TRIDENT-1主要研究者、麻省总医院胸部肿瘤中心主治医师、哈佛大学医学院助理教授Jessica J. Lin医学博士提到："ROS1融合阳性NSCLC患者仍然需要新的治疗方案来支持重要的临床目标，包括实现持久的治疗反应。"根据我们在 TRIDENT-1 试验中获得的数据，repotrectinib 有可能成为局部晚期或转移性 ROS1 融合阳性肺癌患者的新标准治疗方案。

Augtyro与以下警告和注意事项相关：中枢神经系统（CNS）效应、间质性肺病（ILD）/肺炎、肝毒性、肌痛伴肌酸磷酸激酶升高、高尿酸血症、骨骼骨折和胚胎-胎儿毒性。

Augtyro旨在最大限度地减少可能导致ROS1阳性转移性NSCLC患者产生某些形式耐药性的相互作用。

关于 TRIDENT-1

TRIDENT-1是一项全球性、多中心、单臂、开放标签、多队列的1/2期临床试验，评估repotrectinib在包括非小细胞肺癌（NSCLC）在内的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。试验的其他分析仍在进行中；允许无症状的中枢神经系统（CNS）转移患者参与试验。

试验 2 期的主要终点是总反应率 (ORR)。1,2 主要次要终点包括根据实体瘤反应评估标准 (RECIST v1. 1) 评估的反应持续时间 (DOR)。 1）评估的反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和六个不同扩增队列中的颅内反应，包括未经酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗和TKI治疗的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC患者。

在 TRIDENT-1 中，79%（95% 置信区间 [CI]：68 至 88）的 TKI 未接受治疗的患者对治疗产生了反应，其中 6% 出现完全反应，73% 出现部分反应，中位反应持续时间 (mDOR) 为 34.1 个月。1在BICR评估的基线时有可测量的中枢神经系统转移灶的患者中，8例TKI无效患者中有7例（n=71）观察到颅内病变有反应，12例TKI保留患者中有5例（n=56）观察到颅内病变有反应。

美国 FDA 批准的 Augtyrois 剂量为 160 毫克，口服，每天一次，连续 14 天，然后增加到 160 毫克，每天两次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

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