10 月 30 日， Day One Biopharmaceuticals今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）接受了其将tovorafenib作为单一疗法治疗复发或进展期小儿低级别胶质瘤（pLGG）的新药申请（NDA）。FDA 已授予优先审评权，并指定 2024 年 4 月 30 日为《处方药用户费法》（PDUFA）的目标行动日期。FDA 目前不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。

pLGG 是儿童中最常见的脑肿瘤，患者因肿瘤和治疗而产生的严重病症会影响他们的生活轨迹。对于绝大多数复发患者来说，目前还没有标准的治疗方法，也没有获得批准的疗法。

该NDA是基于一项开放标签的关键性2期试验的结果，该试验评估了tovorafenib作为每周一次的单药疗法用于6个月至25岁的复发或进展期pLGG患者的治疗效果。

最近，公司在宣布于2023年9月11日完成滚动NDA申报时披露了最新数据。新的详细数据预计将在即将召开的医学会议上公布。根据 FDA 的罕见儿科疾病优先审查券计划，如果公司获得了符合条件的适应症批准，就可以获得优先审查券。

Tovorafenib 是一种研究性疗法，在任何国家都未获批准用于商业用途。

关于小儿低级别胶质瘤（pLGG）

小儿低级别胶质瘤（pLGG）是儿童中最常见的脑肿瘤，占所有中枢神经系统肿瘤的30%-50%。BRAF 野生型融合是 pLGG 中最常见的致癌基因组改变。这些基因组改变在严重的成人和儿童实体瘤中也有发现。

根据肿瘤的大小和位置，小儿低级别胶质瘤会在很多方面影响儿童的健康，包括视力下降和运动功能障碍。对于绝大多数 pLGG 患者来说，目前还没有获得批准的治疗方法，而且目前的治疗方法可能会产生急性和终身不良反应。虽然大多数 pLGG 患儿都能存活下来，但手术后病情未得到缓解的患儿可能会面临数年的越来越积极的治疗。由于 pLGG 具有不扩散的特性，患者通常要接受多年的全身治疗。

关于Tovorafenib

Tovorafenib是一种正在研究的口服、脑穿透性、高选择性II型RAF激酶抑制剂，旨在靶向MAPK信号通路中的一种关键酶，目前正在对原发性脑肿瘤或实体瘤脑转移进行研究。迄今为止，Tovorafenib 已在超过 325 名患者中进行了研究，目前正在两项针对 pLGG 的关键性临床试验中进行评估。此外，Tovorafenib还被单独或作为一种联合疗法用于复发性或进展性实体瘤MAPK通路畸变的青少年和成人患者群体（FIRELIGHT-1）。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Tovorafenib "突破性疗法 "和 "罕见儿科疾病 "称号，用于治疗携带活化RAF改变的pLGG患者。托伐非尼还获得了美国食品药品管理局（FDA）指定的治疗恶性胶质瘤的 "孤儿药"，以及欧盟委员会（EC）指定的治疗胶质瘤的 "孤儿药"。

康和（香港）医药官网发布