标签更新包括Brukinsa与Imbruvica（伊布替尼）治疗复发或难治性CLL的3期ALPINE头对头试验的卓越无进展生存期结果®。

公司的 PADN 导管和发生器已成功获得美国 FDA 的人道主义使用设备（HUD）认证和中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。

这项研究是首次在随机临床试验中证明一种研究性mRNA癌症治疗方法的疗效，也是首次在黑色素瘤辅助治疗中显示出比Keytruda单独治疗有显著疗效的联合疗法。

LYFGENIA 的工作原理是在患者自身的造血（血液）干细胞（HSCs）中永久添加功能性β-球蛋白基因。成功移植后，可望持久产生具有抗滴血特性的成人血红蛋白（HbAT87Q）。

TARPEYO 现已获得批准，在两年期间，TARPEYO 在估计肾小球滤过率 （eGFR） 方面具有确认且具有统计学意义的益处 （p<0.0001），其中包括 9 个月的 TARPEYO 联合优化肾素-血管紧张素系统抑制剂 （RASi） 或安慰剂和优化的 RASi 治疗和 15 个月的随访研究药物

在 40 至 49 岁的幸存者中，半数以上患有糖尿病前期（45.5%）或糖尿病（14.0%）。

美国 FDA 批准基于 NEURO-TTRansform 3 期研究结果，该结果表明 Wainua 在阻止神经病变疾病进展、改善神经病变损伤和生活质量方面具有一致且持续的疗效。

Filsuvez外用凝胶用于治疗 6 个月及以上交界性表皮松解症（JEB）和萎缩性表皮松解症（DEB）患者的部分厚度伤口。

Alyglo 的 PI 适应症包括但不限于先天性丙种球蛋白血症、常见变异性免疫缺陷 (CVID)、Wiskott-Aldrich 综合征和严重联合免疫缺陷。

高危神经母细胞瘤是一种具有挑战性的疾病，其死亡率很高，主要原因是患者在病情缓解后有复发的风险。大约一半的高危神经母细胞瘤患儿在确诊后五年内无法存活。

iDose TR 是首创的长效巩膜内程序性药物疗法，可在眼内长时间持续输送 24/7 治疗水平的专利配方曲伏前列素

对于慢性淋巴细胞白血病 （CLL） 患者，可测量的残留病 （MRD） 指导的伊布替尼-维奈托克治疗可改善无进展生存期和总生存期。