在III期APPLAUSE-IgAN中期分析中，Fabhalta的蛋白尿较基线减少了44%，而安慰剂组为9%，与安慰剂组相比，蛋白尿减少了38%，具有临床意义（p<0.0001）。

Voranigo是近25年来在这一特定疾病领域的首次突破，为患者带来了前所未有的无进展生存期改善。

新闻稿指出，这是首个显示出在此类患者群体中，具有总生存益处的免疫肿瘤治疗方法。

Tecelra 是美国批准的第一种治疗实体瘤癌症的工程细胞疗法，也是十多年来滑膜肉瘤治疗的第一种新疗法。

Fibryga 已分别于 2019 年和 2020 年在欧盟和加拿大获得治疗 AFD 的监管批准。

Darzalex Faspro（daratumumab and hyaluronidase-fihj）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（D-VRd）联合用于符合自体干细胞移植（ASCT）条件的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的诱导和巩固治疗。

根据 Zymedi 的说法，ZMA001 是一种人类单克隆抗体，可以阻断诱导炎症的巨噬细胞渗透到肺部，从而在早期就从根本上抑制 PAH 的症状。

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 RAF/MEK 抑制剂 avutometinib 与选择性 FAK 抑制剂 defactinib 联用治疗胰腺癌的孤儿药认定 (ODD)。

作为一种新型口服疗法，Zunveyl 具有双重作用机制，旨在消除胃肠道中的药物吸收，可能解决领先的 AD 药物的某些耐受性问题

与标准治疗相比，一次性服用 DURVEQTIX 可减少治疗后出血，在长达四年的随访中，中位年化出血率（ABR）为零（范围为 0 至 9.9），为许多患者提供了持续的出血保护，并有可能避免数年的预防性治疗负担。

对于 RS+ 和 RS- 患者，RYTELO 被列为二线治疗的 1 类推荐药物，而对于不符合 ESA（血清 EPO >500 mU/mL）条件的患者，则被列为一线治疗的 2A 类推荐药物。

BRINEURA是第一个也是唯一一个获批用于治疗CLN2疾病儿童的药物，最初于2017年获得美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员会的批准。