马萨诸塞州坎布里奇--(美国商业资讯)--2022年9月29日--Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AMLX）（"Amylyx "或 "公司"）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸钠）用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。在一项随机、安慰剂对照的临床试验中，Relyvrio（以前在美国被称为AMX0035）明显减缓了ALS患者身体功能的丧失。Relyvrio可作为单一疗法或与现有获批的治疗方法一起服用。

"Amylyx公司联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee说："今天FDA批准Relyvrio是ALS社区的一个激动人心的里程碑，是实现我们有朝一日结束神经退行性疾病造成的痛苦这一使命的重要一步。"我们要衷心感谢更广泛的ALS社区，包括医疗保健专业人士和ALS患者，感谢他们的指导，对我们临床项目的支持，以及与我们分享他们的经验。他们的故事激励着我们，帮助我们的团队更好地了解ALS时钟，向我们灌输了一种深深的紧迫感，这将继续推动我们前进。这仅仅是个开始，还有很多事情要做"。

ALS是一种无情的进展性和致命的神经退行性疾病，由大脑和脊髓的运动神经元死亡引起。ALS的运动神经元损失导致肌肉功能恶化，无法移动和说话，呼吸道瘫痪，最终导致死亡。90%以上的ALS患者是散发性疾病，没有明确的家族史。在美国，ALS影响到大约29,000人。

美国主要的ALS倡导组织，包括ALS协会、Answer ALS基金会、I AM ALS、Les Turner ALS基金会和格里森团队在一份声明中说："我们的组织一直以创造一个没有ALS的世界为使命。随着今天的批准，我们感到鼓舞的是，Relyvrio可以为ALS患者及其家人提供更多的时间，让他们有可能在功能上独立。这对于一种快速进展的疾病来说尤其重要，从诊断开始的中位生存时间只有两到三年。这对ALS患者、他们的亲人、护理人员、临床医生、研究人员和宣传人员来说意义重大，因为我们现在有了一个新的治疗选择，这可能是ALS护理的未来的一大步。"

Relyvrio的批准是基于CENTAUR的数据，这是一项针对137名ALS患者的多中心2期临床试验，包括6个月的随机、安慰剂对照阶段和一个开放标签扩展（OLE）长期随访阶段。CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学杂志》、《肌肉与神经》以及《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。

Relyvrio发生的最常见的不良事件（至少15%，比安慰剂至少多5%）是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。胃肠道相关的不良反应发生在整个研究过程中，但在治疗的前三周更为频繁。

"任何时候我们有一个新的工具来减缓这种疾病的进展，都是我们与ALS斗争的一个重要里程碑。CENTAUR试验的主要调查员、麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心的调查员、哈佛医学院和Spaulding康复医院的物理医学和康复学副教授Sabrina Paganoni博士说："在随机试验中公布的功能和生存数据--以及这对ALS患者意味着什么--是ALS社区的一个进步。

"Merit Cudkowicz, M.D.说："一种有助于减缓ALS进展、保护身体功能并可能延长生存期的新疗法的批准，有可能极大地影响我目前治疗的数百名ALS患者。CENTAUR试验的联合首席调查员、东北ALS联盟的共同创始人、麻省总医院神经科主任、Healey & AMG ALS中心主任和神经科主任，以及哈佛医学院Julieanne Dorn神经科教授。"针对这种统一致命的快速疾病的选择太少了，我对这一结果以及它对我的病人和他们的家庭所代表的意义感到鼓舞。"

"我们现在的首要任务是确保在美国患有ALS的成年人，如果他们的医生开出了Relyvrio的处方，就能尽快获得它，"Amylyx公司全球商业主管和首席商务官Margaret Olinger说。"医生将能够立即开出处方，我们预计专业药房将能够在未来四到六周内开始填写处方并将Relyvrio运送给ALS患者。"

在考虑了整个美国ALS社区的许多利益相关者的意见后，Amylyx决定将Relyvrio的价格定在ALS患者可获得的FDA批准的最新产品之下。为了确保每个符合条件的人都能从Relyvrio中受益，Amylyx将通过Amylyx护理团队（ACT）支持计划为医疗保健专业人士、ALS患者及其亲人提供支持。ACT为获得Relyvrio处方的ALS患者及其亲人提供了一个专门的、单一的联络点，以指导他们的治疗之旅。ACT不遗余力地帮助通过保险导航，努力克服潜在的获取障碍。ACT帮助确认保险，并为符合条件的个人提供自付费用的财政援助方案。ACT还提供教育、支持和资源，帮助患有ALS的成年人开始并继续接受医疗服务提供者开出的Relyvrio治疗。