北卡罗来纳州三角研究园，2022年9月21日（环球新闻通讯社） - 芬尼克制药公司（纳斯达克：FENC;专业制药公司TSX：FRX今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pedmark（硫代硫酸钠注射液）用于降低一个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂相关的耳毒性风险。该批准使Pedmark成为FDA批准的第一个也是唯一一个在这个领域有重大未满足的医疗需求的治疗方法。

FDA对Pedmark的批准代表了患有局部非转移性实体瘤的儿科患者的重要突破，这些患者有顺铂诱导的听力损失的风险。顺铂是一种关键的标准护理剂，用于治疗儿科癌症;然而，即使有效，也可能对儿童有害，经常导致永久性和不可逆转的双侧听力损失。有了Pedmark，医生现在有了一个批准的治疗方案，以降低儿科患者顺铂引起的听力损失的风险，“Fennec制药公司首席执行官Rosty Raykov说。“我们要感谢患者，他们的家人，医生，研究人员，员工，顾问以及俄勒冈健康与科学大学的整个研究团队，他们为Pedmark的发展做出了贡献。

FDA对Pedmark的批准是基于来自两项关键性开放标签随机3期试验（SIOPEL 6和COG ACCL0431）的安全性和有效性数据，该试验比较了基于Pedmark加顺铂的方案与仅基于顺铂的方案，以减少西铂诱导的儿科患者的听力损失。在这两项研究中，与单用顺铂组相比，Pedmark加顺铂组的听力损失发生率一致且显著降低[COG ACCLO431和SIOPEL6中听力损失的发生率分别为21.4% vs. 73.3%（p = 0.005）和32.7% vs. 63%（p = 0.002）。SIOPEL6 最常见的不良反应（≥ 25%，与单独使用顺铂相比，双臂间差异为 >5%）是呕吐、感染、恶心、血红蛋白减少和高钠血症。COG ACCL0431中最常见的不良反应（≥25%，与单独使用顺铂相比，组间差异为>5%）是低钾血症。

“从过去来看，还没有批准的治疗方法来预防顺铂诱导的听力损失。作为一名多年来专注于儿科癌症的医生，以及关键的Pedmark 3期临床肿瘤学组（COG）试验的主要研究者，FDA对Pedmark的批准解决了巨大的未满足需求，对于许多儿童和年轻人来说，有可能大大改善这些患者的日常活动，“David R. Freyer说， DO，MS，首席研究员，COG ACCL0431，以及洛杉矶儿童医院癌症和血液疾病研究所生存和支持性护理计划主任。

针对局限性实体瘤儿科患者的基于化疗的治疗方法的进展有所改善，导致这些患者的五年生存率为85%或更高。2.然而，使用铂类化疗，在许多情况下仍然是首选的治疗方法，可能对耳朵有毒，顺铂治疗经常导致永久性和不可逆的双侧（影响双耳）听力损失。永久性听力损失可见于约60%的顺铂治疗儿童，可高达90%。1,2到目前为止，使用人工耳蜗和助听器等管理策略的干预措施仅在检测到听力损失并且这些干预措施不会恢复正常听力后进行。3

“听力损失可以对一个人的生活产生深远的影响，特别是在认知，心理社会和言语发展方面严重依赖正常听力的儿童，”佩内洛普“Peppy”R. Brock，医学博士，博士，伦敦大奥蒙德街医院和国际主席SIOPEL 6试验的国际主席说。“将Pedmark纳入当前的治疗策略，目标是在不降低顺铂治疗效果的情况下保持儿童和年轻人的听力 - 这是帮助改善这些患者长期结果的可喜一步。®

关于顺铂诱导的耳毒性

顺铂和其他铂类化合物是治疗许多儿科恶性肿瘤的必需化疗药物。不幸的是，基于铂类的疗法可引起耳毒性或听力损失，这是永久性的，不可逆的，对儿科癌症的幸存者特别有害。

耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，其中许多儿童需要终身助听器或人工耳蜗，这对某些人有帮助，但不能逆转听力损失，并且随着时间的推移可能会付出高昂的代价。5在发育的关键阶段受耳毒性影响的婴幼儿缺乏言语和语言发展及识字能力，年龄较大的儿童和青少年往往缺乏社会情感发展和教育成就。6