1月22日，欧洲药品管理局（EMA）已授予其与Novel Pharma合作开发的脑室内（ICV）酶替代疗法（ERT）候选药物GC1130A孤儿药资格（ODD），该候选药物专为Sanfilippo综合征A型（粘多糖贮积症IIIA型）而设计。

GC1130A此前已于2023年1月获得美国FDA的罕见儿科疾病认定（RPDD）和孤儿药认定（ODD），取得了显著的里程碑。在这些成就的基础上，欧洲的最新批准又增加了一项重大成就。

Sanfilippo 综合征（A 型）是一种遗传性疾病，通过积累硫酸乙酰肝素引发中枢神经系统损伤，导致儿科人群进行性神经退行性变。MPS IIIA 患者的预期寿命通常约为 15 年，截至目前，尚无获批的治疗方法。在非临床研究中，GC1130A证明了在消除硫酸乙酰肝素和恢复脑功能方面的安全性和有效性。

自2020年以来，GC Biopharma和Novel Pharma合作开发了GC1130A。利用专有的重组蛋白生产技术，GC Biopharma 已成功配制出与高蛋白浓度脑脊液相容的GC1130A。

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