1 月 29 日，武田宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Gammagard Liquid [免疫球蛋白输注（人）10% 溶液]作为静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 疗法，用于改善患有慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的成人的神经肌肉残疾和损伤。它可用作诱导治疗，包括诱导剂量和随后的维持剂量。对于 CIDP 的治疗，Gammagard Liquid 尚未在未接受过免疫球蛋白的患者中进行过研究，也没有在超过六个月的维持治疗中进行过研究。

这是在 FDA 最近批准 Hyqvia [含有重组人透明质酸酶的免疫球蛋白输注 10%（人）] 用于维持治疗以预防 CIDP 成人神经肌肉残疾和损伤复发之后取得的这一里程碑。Hyqvia 是免疫球蛋白 (IG) 和透明质酸酶的唯一组合，这使其成为一种方便的皮下 IG 输注剂。

此次批准基于一项前瞻性、开放标签、单臂、多中心临床研究 (ADVANCE-CIDP 2) 的结果，该研究评估了 Gammagard Liquid 对患有 CIDP 的成人患者的有效性和安全性，这些成人患者在随机、双试验中出现复发。盲法、安慰剂对照研究评估 Hyqvia (ADVANCE-CIDP 1) 对成人 CIDP 的疗效、安全性和耐受性。 ADVANCE-CIDP 2 中的功效基于应答者率，其中应答者被定义为功能障碍有所改善的受试者。有反应率为 94.4%（N=18，95% CI：74.2% 至 99.0%）。记录了参与者握力的改善和 Rasch 总体残疾量表 (R-ODS) 评分的变化。

在≥5%的临床研究患者中观察到的最常见不良反应是头痛、发热、贫血、白细胞减少、中性粒细胞减少、疾病、血肌酐升高、头晕、偏头痛、嗜睡、震颤、鼻干、上腹痛、呕吐、寒战、鼻咽炎和四肢疼痛。

CIDP 是一种罕见的、获得性的、免疫介导的神经肌肉疾病，影响周围神经系统。其特点是进行性、对称性症状，例如四肢远端和近端无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。由于 CIDP 的症状可能与其他罕见的神经肌肉疾病重叠，因此可能会被误诊。免疫球蛋白治疗成人 CIDP 的作用机制尚未完全阐明，但可能包括免疫调节作用。

Gammagard Liquid 是美国唯一一种具有多种神经肌肉疾病适应症的 IVIG，因为它现已被批准用于 CIDP，并且它是 FDA 批准的唯一一种用于治疗多灶性运动神经病作为维持治疗以改善成人肌肉力量和残疾的 IVIG。在美国，它还被认为可以作为两岁或两岁以上原发性免疫缺陷患者的替代疗法。

关于Hyqvia

Hyqvia[含重组人透明质酸酶的免疫球蛋白输液 10%（人）] 是一种含有重组人透明质酸酶和免疫球蛋白 (IG) 的液体药物，在美国获批用于治疗患有原发性免疫缺陷 (PI) 的成人和两岁及以上儿童，并作为维持治疗，以防止成年 CIDP 患者神经肌肉残疾和损伤的复发。它还被欧洲药品管理局 (EMA) 批准作为患有 PI 和继发性免疫缺陷 (SID) 的成人、儿童和青少年的替代疗法，这些患者患有严重或反复感染、抗菌治疗无效以及已证明的特异性抗体失败（ PSAF）或血清 IgG 水平<4 g/L。 Hyqvia 被注入皮下脂肪皮下组织。 Hyqvia 含有从人血浆中收集的 IG。IG 是维持人体免疫系统的抗体。 Hyqvia 的透明质酸酶部分促进 IG 在皮肤和肌肉之间的皮下空间中的分散和吸收。 Hyqvia 每月最多输注一次（CIDP 每两、三或四周一次；PI 每三或四周一次）。

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