2024 年 2 月 21 日，施维雅今天宣布 FDA 已受理并优先审查 vorasidenib 的新药申请 (NDA)，并获得 EMA 批准vorasidenib 营销授权申请 (MAA) 的加速评估。这种创新的靶向疗法是一种口服、选择性、高脑渗透性突变异柠檬酸脱氢酶 1 和 2 (IDH1/2) 双重抑制剂，用于治疗 IDH 突变弥漫性胶质瘤。如果获得批准，vorasidenib 将成为治疗 IDH 突变神经胶质瘤患者的一流靶向治疗药物，并将标志着施维雅在 IDH 突变癌症领域第六次获得批准。 FDA 已指定处方药使用者付费法案 (PDUFA) 行动日期为2024 年 8 月 20 日，而欧盟委员会预计将于 2024 年下半年获得批准。

成人型弥漫性神经胶质瘤约占原发性恶性脑肿瘤的 81%。其中，大约 20% 存在 IDH 突变，包括 100% 的 2 级和 3 级成人型弥漫性神经胶质瘤，以及一小部分的 4 级肿瘤。 IDH 突变检测对于成人型弥漫性胶质瘤的准确诊断至关重要，并且可以提供有关该疾病发病机制和预后的更多信息。 2021 年世界卫生组织分类包括定义组织学和分子特征的疾病，包括 IDH 突变状态，以诊断成人型弥漫性胶质瘤。此外，国家肿瘤学临床实践指南（NCCN 指南）建议对所有神经胶质瘤患者进行 IDH 突变检测，并指出 IDH 突变状态会影响诊断、预后和治疗建议。

这些提交的材料基于关键 3 期 INDIGO 临床试验的结果，该试验达到了盲法独立审查委员会 (BIRC) 的无进展生存期 (PFS) 主要终点和下次干预时间 (TTNI) 的关键次要终点预先指定的第二次中期分析。INDIGO 研究表明 vorasidenib 具有良好的耐受性，其安全性与 1 期研究的结果一致。

INDIGO的研究结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年年会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。其他次要终点的结果，包括 vorasidenib 对 IDH 突变神经胶质瘤的肿瘤生长率 (TGR) 的影响，已在神经肿瘤学会 (SNO) 2023 年年会上提出，其他演讲还包括健康相关质量结果生命、癫痫控制、神经认知和初步分子翻译分析。

FDA 优先审查的药品申请如果获得批准，将显着改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性。 Vorasidenib 于2023 年 2 月被 FDA 授予快速通道指定，并于2023 年 8 月被 FDA 授予突破性疗法指定。

关于胶质瘤

成人型弥漫性神经胶质瘤约占原发性恶性脑肿瘤的 81%。其中，大约 20% 存在 IDH 突变，包括 100% 的 2 级和 3 级成人型弥漫性神经胶质瘤，以及一小部分的 4 级肿瘤。1,2根据 2021 年 WHO CNS 肿瘤分类和 NCCN 治疗指南，确定这些肿瘤的 IDH 突变状态对于诊断和预后都至关重要。截至 2021 年，成人型弥漫性胶质瘤仅细分为三类：

星形细胞瘤，IDH 突变（CNS WHO 2-4 级）

少突胶质细胞瘤，IDH 突变和 1p19q 编码缺失（CNS WHO 2-3 级）

胶质母细胞瘤，IDH-野生型（CNS WHO 4 级）

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