3月3日，卡利威生物制药公司 (Caliway) 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 CBL-514 治疗 Dercum 病的孤儿药资格 (ODD)。 CBL-514是一种脂肪分解注射剂，可通过诱导脂肪细胞凋亡来减少局部皮下脂肪，是第一个获得ODD和快速通道指定的治疗Dercum疾病的药物。
Caliway 去年完成了一项 2 期研究（CBL-0201DD，NCT05387733），以评估 CBL-514 治疗 Dercum 病的有效性和安全性。研究结果显示，使用CBL-514治疗后，64.5%的疼痛性脂肪瘤尺寸缩小50%以上，38.7%的疼痛性脂肪瘤完全清除，疼痛减轻4.7分。
2024年1月，一项评估CBL-514治疗Dercum病疗效的安慰剂对照2b期研究（CBL-0202DD）已获得美国FDA批准。
关于 Dercum 病（痛性肥胖）
德库姆氏病是一种罕见的疾病，其特征是主要位于躯干区域和靠近躯干的四肢出现疼痛性脂肪瘤。疼痛是慢性的（> 3 个月）、对称性、常常致残，并且对传统镇痛药有抵抗力。
痛性肥胖病的病因仍不清楚。目前还没有批准的药物或推荐的 Dercum 病标准治疗方法。目前的治疗方案包括手术切除、吸脂、电疗和炎症抑制剂等，都是针对症状的，且疗效有限，且存在许多不良事件。痛性肥胖病的临床需求仍未得到满足。
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