2024年3月13日，Mirum Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Livmarli®（maralixibat）口服溶液用于治疗5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum 还提交了一项额外的补充新药申请 （sNDA），以引入 MARCH 研究期间使用的更高浓度的 Livmarli 制剂，以便在今年晚些时候为年轻的 PFIC 患者扩展标签。

该批准基于3期MARCH研究的数据，该研究是在PFIC中进行的最大规模的随机试验，涉及93名患者，涉及一系列遗传性PFIC类型，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未知突变状态。

关于PFIC

进行性家族性肝内胆汁淤积症 （PFIC） 是一种罕见的遗传性疾病，可导致进行性肝病，通常会导致肝衰竭。在PFIC患者中，肝细胞分泌胆汁的能力较差。由此产生的胆汁积聚会导致受影响个体的肝病。PFIC的体征和症状通常始于婴儿期。患者会出现严重的瘙痒、黄疸、生长迟缓（生长迟缓）和肝脏功能丧失（肝衰竭）。据估计，在美国和欧洲，每50,000至100,000名新生儿中就有一人患有这种疾病。已通过基因鉴定出超过六种类型的PFIC，所有这些类型的PFIC都具有胆汁流动受损和进行性肝病的相似特征。

关于Livmarli® （maralixibat）口服溶液

Livmarli® （maralixibat） 口服溶液是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白 （IBAT） 抑制剂，也是美国食品和药物管理局批准的唯一药物，用于治疗 3 个月及以上 Alagille 综合征 （ALGS） 患者和 5 岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症 （PFIC） 患者的胆汁淤积性瘙痒。

Livmarli也是欧盟委员会批准的唯一批准的IBAT抑制剂，用于治疗两个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒，以及加拿大卫生部批准用于治疗ALGS中的胆汁淤积性瘙痒。

康和（香港）医药官网发布