3月26日，默沙东宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准sotatercept-csrk（美国商品名：Winrevair™，注射用，45mg，60mg）用于治疗成人肺动脉高压（PAH，世界卫生组织[WHO]第1组），以增加运动能力，改善WHO功能等级（FC）， 并降低临床恶化事件的风险。Winrevair此前被FDA授予突破性疗法称号。Winrevair 是第一个获得 FDA 批准的 PAH 激活素信号抑制剂疗法，代表了一类新的疗法，通过改善促增殖和抗增殖信号传导之间的平衡来调节 PAH 的血管细胞增殖。

肺动脉高压是一种罕见的、进行性的、最终危及生命的疾病，其中肺部的血管增厚和变窄，对心脏造成巨大的压力。该批准基于3期STELLAR试验，该试验将Winrevair（n=163）与安慰剂（n=160）进行了比较，两者都与成年PAH患者（WHO Group 1 FC II或III）的背景标准护理疗法相结合。结果显示，在第24周时，将Winrevair添加到背景治疗中，与基线相比，6分钟的步行距离增加了41米（95%CI：28,54;p<0.001;安慰剂调整），并显着改善了多项重要的次要结局指标，包括与单独使用背景治疗相比，将任何原因或PAH临床恶化事件的死亡风险降低了84%（事件数量： 9 vs 42，风险比=0.16;95% CI：0.08、0.35;第 <0.001 页）。

医疗保健提供者应在前 5 剂 Winrevair 每次给药前监测血红蛋白和血小板，如果值不稳定，则应监测更长时间，此后应定期监测，以确定是否需要调整剂量。Winrevair可能会增加血红蛋白，并可能导致红细胞增多症，如果严重，可能会增加血栓栓塞事件或高粘滞综合征的风险。Winrevair还可能降低血小板计数并导致严重的血小板减少症，这可能会增加出血的风险;血小板减少症在接受前列环素输注的患者中更常见。如果血小板计数为 <50,000/mm 时，不应开始治疗。

关于Winrevair™注射用（sotatercept-csrk）

Winrevair 已获得 FDA 批准用于治疗成人肺动脉高压（PAH，WHO 第 1 组），以增加运动能力、改善 WHO 功能等级 （FC） 并降低临床恶化事件的风险。Winrevair是第一个被批准用于治疗PAH的激活素信号抑制剂疗法。Winrevair 改善了促增殖和抗增殖信号之间的平衡，以调节血管增殖。在临床前模型中，Winrevair诱导了与血管壁变薄、右心室重塑部分逆转和血流动力学改善相关的细胞变化。

康和（香港）医药官网发布