2024年3月26日，Medexus宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了Medexus的Ixinity[凝血因子IX（重组）]的补充生物制品许可申请（sBLA），用于12岁以下血友病B型儿科患者的按需、预防性和围手术期治疗。Ixinity 是一种静脉注射重组因子 IX 治疗药物，现已获批用于所有血友病 B 患者，血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，其特征是血液中凝血因子 IX 缺乏。

Ixinity 的 sBLA 和扩展适应症基于一项 3/4 期研究的结果，该研究评估了 Ixinity 作为既往接受过治疗的 12 岁以下重度或中度重度血友病 B 儿科患者的药代动力学 （PK）、安全性和有效性。该研究表明，使用 Ixinity 进行预防与低年化出血率、有效控制出血发作、一致的 PK 和一致的安全性有关。

关于Ixinity

Ixinity [凝血因子IX（重组）]冻干粉用于静脉注射液是一种凝血因子IX（重组），适用于成人和儿童血友病B，用于按需治疗和控制出血发作、围手术期管理以及常规预防以减少出血发作的频率。

在临床试验中，>2%的患者观察到最常见的不良反应是头痛。

前瞻性陈述

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