2024年3月29日，礼邦医药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AP303孤儿药资格（ODD），用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）。

AP303是Alebund内部开发的新型候选药物，在ADPKD小鼠模型中显示出对肾脏存活率的显着改善。AP303已在澳大利亚完成首次健康受试者人体研究，并准备在ADPKD中进行II期试验。据报道，ADPKD的患病率为1/400至1/1,000活产;它是需要肾脏替代治疗的终末期肾病 （ESKD） 的重要原因。这一孤儿药称号反映了对更多新治疗方案的需求，以及AP303在满足ADPKD患者迫切需求方面的潜力。

关于 ADPKD

ADPKD是最常见的单基因肾病，也是全球成人终末期肾病的主要原因之一。其病程的特征是散布在整个肾实质中的多个囊肿的发展和无情扩张。ADPKD 主要由 PKD1（在 78% 的疾病谱系中）或 PKD2（在 15% 的疾病谱系中）基因突变引起。对 ADPKD 患者的治疗建议包括抗高血压治疗、饮食限制和对有限比例的合适患者进行药物治疗。需要更广泛适用且副作用更少的治疗方案来有效减缓肾功能下降并改善 ADPKD 患者的肾脏结局。

康和（香港）医药官网发布