2024 年 4 月 1 日，Voydeya (danicopan) 已在美国获批作为 ravulizumab 或 eculizumab 的附加疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 的血管外溶血 (EVH)。Voydeya 是一种一流的口服 D 因子抑制剂，作为标准护理 Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 或 Soliris (eculizumab) 的附加药物而开发，以满足大约 10-20% 的患者的需求在接受 C5 抑制剂治疗时出现临床显着 EVH 的 PNH 患者。

美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准基于关键的 ALPHA III 期试验的积极结果。该试验为期 12 周的初步评估期结果发表在《柳叶刀血液学》上。

新闻稿提到，Voydeya 的批准为这一小部分 PNH 患者提供了一个补充旨在解决 EVH 的疗法，同时使用 Ultomiris 或 Soliris 维持疾病控制。基于 Soliris 近 20 年来确立的有效性和安全性，Ultomiris 的终末补体抑制可以解决 PNH 危及生命的并发症。

ALPHA III 期试验评估了 Voydeya 作为 Ultomiris 或 Soliris 的补充药物对经历过临床显着 EVH 的 PNH 患者的疗效和安全性。 结果显示， Voydeya 达到了从基线到第 12 周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估 – 疲劳 (FACIT-Fatigue) 评分的变化。

ALPHA III 期试验的结果显示 Voydeya 总体耐受性良好，没有发现新的安全问题。在试验中，最常见的治疗引起的不良事件是头痛、恶心、关节痛和腹泻。

Voydeya 已被美国 FDA 授予突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局授予优先药物 (PRIME) 地位。 Voydeya 还被美国、欧盟 (EU) 和日本授予治疗 PNH 的孤儿药资格。 Voydeya 已在日本获得批准，并建议在欧盟获得批准。其他国家/地区正在进行监管审查。

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