2024年4月5日，强生公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel;cilta-cel）用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者且对来那度胺耐药。此次获批后，CARVYKTI成为首个也是唯一一个获批用于治疗多发性骨髓瘤患者的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。

FDA的批准是基于CARTITUDE-4 3期研究的积极结果，该研究表明，与标准疗法（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd））相比，早期使用CARVYKTI可将疾病进展或死亡的风险降低59%，用于既往接受过一到三线治疗的复发和来那度胺难治性多发性骨髓瘤成人患者。该研究在 2023 年美国临床肿瘤学会 （ASCO） 年会上发表并发表在《新英格兰医学杂志》上，还包括并报告了关键的次要结果，例如总反应 （OR） 和总生存期 （OS）。

据估计，2024 年美国将新增 35,000 多例多发性骨髓瘤（一种无法治愈的血癌）患者。实际研究表明，在最初确诊的多发性骨髓瘤患者中，估计只有 15% 的患者能够开始第五线治疗。有了这一新的适应症，更多的患者将能够接受这种创新治疗。

CARVYKTI 是一种细胞疗法，通过利用患者的免疫系统或 T 细胞来对抗疾病。治疗需要大量的培训、准备和认证，以确保患者获得良好的治疗体验。自 2022 年 2 月首次获得批准以来，强生公司在生产方面取得了重大进展，以迅速扩大 CARVYKTI 的生产规模。

CARVYKTI 的安全性概况包括细胞因子释放综合征 (CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)、帕金森病和格林-巴利综合征及其相关并发症的警示框、 嗜血细胞淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征（HLH/MAS）、长期和复发性细胞减少症和继发性恶性肿瘤，包括骨髓增生异常综合征、急性髓性白血病和 T 细胞恶性肿瘤。 警告和注意事项包括早期死亡率升高、低丙种球蛋白血症、感染、过敏反应以及对驾驶和使用机器能力的影响。 

最常见的非实验室不良反应（发生率超过 20%）为发热、细胞因子释放综合征、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染-病原体不明、 咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲减退、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血功能障碍、便秘和呕吐。 最常见的 3 级或 4 级实验室不良反应（发生率大于或等于 50%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、血小板减少和贫血。

关于CARVYKTI（西达基奥仑赛）

CARVYKTI（cilta-cel）于2022年2月获得美国食品药品管理局批准，用于治疗既往接受过四种或四种以上疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

CARVYKTI 现已获准在美国用于复发或难治性骨髓瘤成人患者的二线治疗，这些患者既往至少接受过一种疗法，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，且对来那度胺难治。

除了 FDA 肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致（11 票对 0 票）建议支持这一新适应症外，2024 年 3 月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）也建议批准 CARVYKTI 的 II 类变异，用于治疗既往接受过至少一种治疗的复发性和难治性多发性骨髓瘤成人患者、 这些患者既往接受过至少一种治疗，包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂，在最后一种治疗中疾病出现进展，并且对来那度胺难治。

2022 年 9 月，日本厚生劳动省（MHLW）批准 CARVYKTI 用于治疗成人复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者没有针对 BCMA 的 CAR 阳性 T 细胞输注治疗史，接受过三线或更多线治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体，并且在最近一次治疗后多发性骨髓瘤没有反应或复发。

康和（香港）医药官网发布