4月9日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Abecma（idecabtagene vicleucel）作为个性化CAR T细胞疗法，用于治疗三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤。

该批准用于治疗既往接受过两种或多种治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体。Abecma 是一种一次性输注，新的推荐剂量范围为 300 至 510 x 106CAR阳性T细胞。Abecma 的盒装警告包括细胞因子释放综合征、神经系统毒性、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征、长期血细胞减少和继发性血液系统恶性肿瘤。

该批准是基于254名患者的3期KarMMa-3试验的数据。在中位随访15.9个月时，Abecma的无进展生存期主要终点是标准方案的三倍多，中位无进展生存期为13.3个月，而无进展生存期为4.4个月（风险比为0.49）。Abecma治疗组的总体缓解率也显著提高，接受Abecma治疗的患者中有71%达到缓解，39%的患者达到完全或严格的完全缓解，而接受标准治疗的患者分别为42%和5%。对Abecma的反应是持久的，中位反应持续时间为14.8个月（或获得完全反应或更好的患者为20个月）。

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）和2seventy bio获得了Abecma的批准。

康和（香港）医药官网发布