2024年4月23日，诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）用于治疗12岁及以上患有生长抑素受体阳性（SSTR+）胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）的儿科患者，包括前肠、中肠和后肠内分泌肿瘤。这一批准使Lutathera成为第一个经过专门审查和批准用于GEP-NETs儿科患者的疗法。

神经内分泌瘤是一种起源于全身神经内分泌细胞的癌症，通常被认为是生长缓慢的恶性肿瘤。由于神经内分泌瘤的不活跃性，神经内分泌瘤的诊断往往被延迟，大约10%-20%的儿科患者被诊断为转移性疾病。尽管神经内分泌瘤是一种孤儿病，但其发病率在过去几十年中有所增加。

“虽然GEP-NET在儿童和青少年中很少见，但其影响可能是毁灭性的。今天的批准满足了这些弱势患者对新治疗方案的迫切需求，“NETTER-P临床试验地点费城儿童医院（CHOP）试验研究员兼发育治疗项目主任Theodore Laetsch博士说。“放射性配体疗法的引入显着提高了我们治疗GEP-NET的方式，年轻患者现在有可能从这项创新中受益。

该批准是基于NETTER-P试验，该试验评估了Lutathera在12至<18岁患有SSTR+ GEP-NETs的患者中的疗效7.该研究报告了与NETTER-1中研究的成人人群一致的安全性，NETTER-1是批准Lutathera在成人中的关键试验。此外，儿科患者的估计辐射吸收剂量在既定的外照射辐射器官阈值内，与成人的批准剂量相当。

关于Lutathera

Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）在美国被批准用于治疗SSTR阳性GEP-NET的成人和12岁及以上儿童，包括前肠、中肠和后肠的GEP-NET，该适应症包括随机对照III期试验NETTER-1和NETTER-2中研究的人群。Lutathera 在欧洲也被批准用于成人的不可切除或转移性、进行性、高分化（G1 和 G2）、SSTR 阳性 GEP-NET，在日本被批准用于 SSTR 阳性 NET®

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