2024年11月15日，Syndax Pharmaceuticals 宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 Revuforj（revumenib）作为首个也是唯一一个 menin 抑制剂，用于治疗 1 岁及以上成人和儿童赖氨酸甲基转移酶 2A 基因 (KMT2A) 易位的复发性或难治性 (R/R) 急性白血病。

Revuforj的疗效评估基于FDA对104例在1/2期AUGMENT-101试验中接受Revuforj治疗的KMT2A易位的R/R急性白血病患者的分析。在疗效人群中，完全缓解（CR）加CR伴部分血液学恢复（CRh）率为21%（22/104例；95% CI：13.8%，30.3%）。CR+CRh 的中位持续时间为 6.4 个月（95% CI：2.7，无法估计），达到 CR 或 CRh 的中位时间为 1.9 个月（范围：0.9 至 5.6 个月）。23%的患者（24/104例）在接受Revuforj治疗后进行了造血干细胞移植（HSCT）。104例患者的疗效分析结果与此前发表在《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）1上的针对AUGMENT-101试验中R/R KMT2Ar急性白血病患者（57例）的方案定义2期中期分析结果一致。

德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心白血病副教授、医学博士 Ghayas C. Issa 表示："FDA 批准首个 menin 抑制剂是 KMT2A 易位的 R/R 急性白血病患者的重大突破，KMT2A 易位是一种预后极差的基因改变。“Revuforj带来的显著临床获益和强大疗效表明，与以往使用现有疗法对这些患者的观察结果相比，Revuforj的疗效有了大幅提高，有望成为患者重要的新治疗选择。

Revuforj的安全性评估基于FDA对135名接受Revuforj治疗的KMT2A易位的R/R急性白血病患者的分析。最常见的不良反应（≥20%）包括实验室异常：出血、恶心、磷酸盐增加、肌肉骨骼疼痛、感染、天门冬氨酸氨基转移酶增加、发热性中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶增加、甲状旁腺激素活性增加、 细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图 QT 延长、磷酸盐降低、甘油三酯增加、钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶增加。导致减量或永久停药的不良反应较少，分别为 10%和 12%。

KMT2A 基因（KMT2Ar）重排导致一种侵袭性急性白血病，预后极差，复发率高。2 据估计，95% 以上的 KMT2Ar 急性白血病患者有 KMT2A 易位，这种重排是指一条染色体的一部分断裂并与另一条染色体融合。一半以上的 KMT2Ar 急性白血病患者在接受常规一线治疗后会复发，中位总生存期（OS）不到一年。在三线或三线以上治疗中，只有 5% 的患者能获得完全缓解，中位 OS 不到三个月。

Syndax 预计，25 毫克片剂将于 2025 年第一季度末或第二季度初上市，可用于治疗体重低于 40 公斤的患者。在25毫克片剂上市之前，revumenib口服溶液将通过扩大准入计划上市，以便体重不足40公斤的患者服用。