2024 年 11 月 11 日，强生公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予尼泊卡利单抗突破性疗法认定 （BTD），用于治疗患有中度至重度干燥症 （SjD） 的成年人，这是一种具有较高患病率的衰弱和慢性自身抗体疾病，目前尚无批准的先进治疗方法。尼泊卡利单抗是唯一在 SjD 中获得这一称号的研究性疗法。这一监管里程碑是尼泊卡利单抗第二次获得 BTD；第一项于 2 月批准用于治疗患有严重胎儿和新生儿溶血性疾病 （HDFN） 高风险的同种异体免疫孕妇。

BTD 得到了 2 期 DAHLIAS 研究数据的支持，该研究评估了 nipocalimab 治疗成年中度至重度 SjD 患者的疗效和安全性，并支持通过正在进行的 3 期研究进一步评估研究性治疗。nipocalimab 2 期 DAHLIAS 研究的数据在欧洲风湿病协会联盟 （EULAR） 2024 年大会上的最新口头报告（LBA0010）中发表，并展示了研究性 FcRn 阻滞剂作为 SjD 潜在靶向治疗的首次积极结果。

FDA 授予 BTD 以加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的研究药物的开发和监管审查，并且基于初步临床证据表明该药物可能在至少一个具有临床意义的终点上比现有疗法有实质性改善。许多 SjD 患者会出现干扰日常活动和生活质量的症状。虽然 SjD 最常影响产生唾液和泪液的腺体，但称为腺体外表现的更多全身症状很常见，可能会影响多个器官系统，包括关节、肺、肾脏和神经系统。SjD 患者患多种相关疾病的风险也很高，包括与一般人群相比，患 B 细胞淋巴瘤的风险高出 20 倍。8在多个器官或疾病领域活动度高的患者死亡风险增加高达 5 倍。

关于干燥综合征

干燥症 （SjD） 是最普遍的自身抗体驱动疾病之一，目前尚无治疗该疾病潜在和全身性质的疗法获得批准。9这是一种慢性自身免疫性疾病，估计影响全球约 400 万人，女性的发病率是男性的 9 倍。SjD 的特征是自身抗体产生、慢性炎症和外分泌腺淋巴细胞浸润。大多数患者受到粘膜干燥（眼睛、嘴巴、阴道）、关节疼痛和疲劳的影响。超过 50% 的 SjD 患者患有中度至重度疾病，疾病负担可能与类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮一样高，并且通常与生活质量和功能能力受损以及死亡风险增加有关。

关于 NIPOCALIMAB

NIPOCALIMAB是一种正在研究的单克隆抗体，其设计目的是以高亲和力结合阻断 FcRn 并降低循环免疫球蛋白 G (IgG) 抗体的水平，同时可能不影响其他免疫功能。这包括自身抗体和异体抗体，它们是自身抗体领域三个关键领域多种疾病的基础，包括罕见自身抗体疾病、由母体异体抗体介导的母胎疾病和流行性风湿病。阻断 IgG 与胎盘中 FcRn 的结合也被认为可以防止母体异体抗体经胎盘转移给胎儿。

美国食品和药物管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 已授予NIPOCALIMAB多项关键指定，包括：

· 美国 FDA 于 2019 年 7 月在胎儿和新生儿溶血性疾病 (HDFN) 和温性自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 领域、2021 年 12 月在全身性重症肌无力 (gMG) 领域、2024 年 3 月在胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症 (FNAIT) 领域授予快速通道资格。

· 2019 年 12 月获得美国 FDA 指定的 wAIHA 孤儿药资格，· 2020 年 6 月获得 HDFN 孤儿药资格，2021 年 2 月获得 gMG 孤儿药资格，2021 年 10 月获得慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病孤儿药资格，2023 年 12 月获得 FNAIT 孤儿药资格。

· 2024 年 2 月获得美国 FDA “突破性疗法 ”认定，2024 年 11 月获得 SjD “突破性疗法 ”认定。

· 欧盟 EMA 于 2019 年 10 月指定 HDFN 为孤儿药。