2024年6月20日，Sarepta Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl）的标签适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。
FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患者，FDA则授予加速批准。对不可行走DMD患者的持续批准取决于后续验证性试验的结果。Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者。
与加速批准途径一致，Sarepta已承诺进行并提交一项随机对照试验的结果，以验证和确认Elevidys在无法走动的杜氏肌营养不良症患者中的临床益处。ENVISION（研究SRP-9001-303）是一项全球性的、随机的、双盲的、安慰剂对照的3期研究，该研究在非卧床和老年门诊杜氏患者中进行，目前正在进行中，旨在作为上市后的要求。
关于Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl）
Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒（AAV）的单剂量基因转移疗法，用于静脉输注，旨在解决杜氏肌营养不良症的潜在遗传原因 - DMD基因的突变或变化导致抗肌萎缩蛋白的缺乏 - 通过递送编码骨骼肌中Elevidys微肌萎缩蛋白靶向生产的转基因。
Elevidys 适用于治疗至少 4 岁个体的杜氏肌营养不良症 （DMD）。
适用于可走动且已确认 DMD 基因突变的患者。
对于不能走动且已确认 DMD 基因突变的患者。
非卧床患者的DMD适应症基于骨骼肌中Elevidys微肌营养不良蛋白（以下称为“微肌萎缩蛋白”）的表达，在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
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