2024年7月17日,明尼苏达大学(University of Minnesota)的初创公司Myogenica宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了MyoPAXon的研究性新药(IND)申请,MyoPAXon是一种诱导多能干细胞衍生的肌肉干细胞产品,用于骨骼肌再生。一项未决的临床试验将评估 MyoPAXon 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中的安全性、耐受性和植入性。
明尼苏达大学医学院(University of Minnesota Medical School)小儿神经肌肉神经学家、Greg Marzolf Jr.肌肉萎缩症中心主任Peter Kang博士将领导拟议的早期临床试验。Kang和临床研究团队计划在非卧床成人DMD患者中肌肉注射MyoPAXon,并监测任何潜在的部位反应或免疫反应,并评估是否存在产生抗肌萎缩蛋白的肌纤维。
如果拟议的试验提供了积极的结果,该团队将计划启动一项针对其他肌肉的中期研究并评估肌肉功能。由于 MyoPAXon 对任何基因突变都不具有特异性,因此它有可能用于治疗一系列其他肌肉萎缩症以及其他肌肉退行性疾病。
MyoPAXon的临床转化是明尼苏达大学跨学科研究团队多年工作的结晶,该团队包括Rita Perlingeiro博士的实验室、分子和细胞治疗cGMP设施、转化医学中心和Greg Marzolf Jr.肌肉萎缩症中心。除了共同资助拟议的临床试验外,Duchenne UK还帮助出资超过90万美元,以资助由Perlingeiro领导的MyoPAXon的IND研究。该项目还获得了国防部、国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所、MyDirectives 和 Greg Marzolf Jr. 基金会的资助。
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