2024年9月25日，EydisBio宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 EYD-001 “孤儿药认定”，这是一种高选择性、强效、口服生物可用性 TAK1 抑制剂，用于治疗系统性硬化症。

EydisBio 是一家初创制药公司，利用新方法治疗包括罕见病在内的各种自身免疫性和炎症性疾病。

系统性硬化症是一种罕见的、使人衰弱的自身免疫性疾病，其特征是皮肤和内脏器官纤维化，导致严重的发病率和死亡率。该病发病机制的核心是转化生长因子-β（TGF-β）通路，其中 TAK1 起着关键作用。该通路的激活会引发炎症和纤维化，这是系统性硬化症的标志性特征，而通过 TAK1 抑制该通路的新方法是一种很有前景的疾病治疗方法。

去年，EydisBio 与密歇根大学医学博士 John Varga 及其 ScleroLab 研究小组合作发表的临床前数据显示，EYD-001（原名 HS-276）能显著减少博莱霉素诱导的系统性硬化症小鼠模型肺部的真皮增厚和 p-TAK1 表达。此外，在源自患者的皮肤成纤维细胞中，使用EYD-001能显著减少纤维炎症基因的mRNA表达，并阻止TGFβ介导的纤维化蛋白表达的增加。

FDA的 “指定孤儿药 ”认定了EydisBio公司的TAK1抑制剂在满足这一尚未满足的医疗需求方面的潜力，凸显了这些发现的重要性以及EYD-001作为系统性硬化症患者的新型治疗选择的前景。EydisBio 公司致力于推进其 TAK1 抑制剂项目的开发，并计划在不久的将来启动临床试验。公司将继续与 FDA 密切合作，尽快为系统性硬化症患者提供此类前景广阔的疗法。

康和（香港）医药官网发布