2024年11月6日，Cumberland Pharmaceuticals 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 授予 Ifetroban “孤儿药认定 ”和 “罕见儿科疾病认定”，用于治疗与杜氏肌营养不良症 (DMD) 相关的心肌病。坎伯兰正在完成 FIGHT DMD™ 试验，这是一项多中心、双盲、安慰剂对照 II 期研究，旨在调查每日一次口服 Ifetroban 对 DMD 患者的药代动力学、安全性和疗效。研究结果将于今年晚些时候公布。

Cumberland Pharmaceuticals 首席执行官A.J. Kazimi提到，：“杜氏肌营养不良症是一种影响年轻男孩的毁灭性遗传疾病，对于杜氏肌营养不良症而言，获得美国食品药品管理局的孤儿药和罕见儿科疾病认定是向前迈出的关键一步。"

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症是一种罕见的致命性遗传疾病，全球每 3,300 名男婴中就有 1 人患此病。DMD的特征是负责产生肌营养不良蛋白的基因发生突变，导致DMD患者的骨骼肌和心肌受损，其中心肌病被认为是死亡的主要原因。目前正在对伊夫曲班进行评估，以治疗与 DMD 相关的心脏病，而目前的疗法对这种疾病的治疗效果有限。

关于Ifetroban

Ifetroban是一种强效、选择性血栓素-类固醇受体（TPr）拮抗剂。伊夫曲班对包括心肌细胞、血小板、血管和气道平滑肌以及成纤维细胞在内的多种细胞类型的TPr具有高亲和力，并且缺乏激动活性。在几种肌肉萎缩症（包括肢腰型和杜氏型）的临床前模型中，ifetroban 能防止心脏纤维化和心脏功能障碍，并能改善死亡率。

坎伯兰公司此前宣布与范德比尔特大学和坎伯兰新兴技术公司合作收购 ifetroban 项目。

坎伯兰还在评估 ifetroban 对系统性硬化症和肺a纤维化的治疗效果。正在进行的 FIGHTING FIBROSIS 试验是一项针对特发性肺纤维化（IPF）患者的多中心、随机安慰剂对照 II 期研究，IPF 是一种进行性间质性肺病。特发性肺纤维化以肺部炎症和纤维化为特征，导致肺功能迅速下降，确诊后五年内存活率降低。该研究正在评估每天口服一次伊费曲班 52 周的安全性和有效性。

前瞻性陈述

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