近日，ChromaDex宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司用于治疗共济失调毛细血管扩张症（AT）的候选产品NRC的孤儿药资格认定（ODD）和罕见儿科疾病（RPD）资格。

目前ChromaDex正在计划向美国FDA提交研究性新药（IND）申请，以期进行人体临床试验，该试验将由哥本哈根大学教授兼ChromaDex科学顾问Vilhelm （Will） Bohr博士指导。

新闻稿中提到，AT是一种儿童遭受过早衰老的不利影响并面临非常有限的预期寿命的疾病。美国有超过3000万人受到7000多种罕见疾病的影响，其中许多疾病危及生命，缺乏有效的治疗方法。

关于共济失调毛细血管扩张症（AT）

共济失调毛细血管扩张症 （AT） 是一种罕见的进行性疾病，通常出现在儿童早期，其特征是神经和免疫症状。AT患者常表现步态不稳（共济失调）、眼球运动协调障碍（动眼神经失用症）和不自主运动（舞蹈手足徐动症）。AT导致小脑变性，许多受影响的儿童变得依赖轮椅。目前，尚无治愈方法或FDA批准的治疗方法来减缓AT的进展，儿童期被诊断出的平均预期寿命约为25岁。

共济失调有多种类型。另一种形式的共济失调是Friedreich共济失调（FA），Biogen和Larimar Therapeutics正在解决这一问题。

前瞻性陈述

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