2024 年 9 月 25 日，IntraBio 公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 Aqneursa（左乙酰亮氨酸）用于治疗成人和体重≥15 千克的儿童患者的 C 型尼曼-皮克病（NPC）神经系统表现。Aqneursa 是唯一获得 FDA 批准用于治疗 NPC 的独立疗法。

C 型尼曼-皮克病是一种罕见的遗传性溶酶体疾病，大约每十万个活产婴儿中就有一人患有这种疾病。 C 型尼曼-皮克病患者通常会出现全身、神经和精神症状，这些症状会使患者衰弱，严重影响患者的功能。到目前为止，目前的治疗方法还不能解决 C 型尼曼-皮克病对患者日常生活造成的衰弱影响。

该试验评估了 Aqneursa 对确诊为鼻咽癌的儿童（4 岁及以上）和成人患者（60 人）的神经症状和功能的影响。

该试验达到了接受Aqneursa治疗的所有组群的主要疗效终点和所有次要终点。研究结果显示，Aqneursa能明显改善神经系统体征和症状，并在12周内显示出对日常生活有重要意义的功能性益处。这些研究结果发表在2024年2月1日的《新英格兰医学杂志》上。

FDA评估的主要结果是共济失调评估和评级量表（SARA）的修订版，即功能性SARA（fSARA）。fSARA 仅包括原始 SARA 的步态、坐姿、站姿和语言障碍领域，但对评分反应进行了修改。与安慰剂相比，接受 Aqneursa 治疗的患者的 fSARA 评分有较大改善，平均治疗差异为-0.4（95% CI：-0.7，-0.2），双侧 P 值小于 0.001。fSARA 的结果得到了原始 SARA 一致结果的支持。

在试验中，Aqneursa 的耐受性良好，最常见的不良反应（发生率≥5%，且在试验第一阶段高于安慰剂）是腹痛、吞咽困难、上呼吸道感染和呕吐。

前瞻性陈述

本文包含前瞻性陈述。前瞻性陈述的标志性词语包括"预期"、"应"、“估计”、"可能"、"会"、“将”、“相信”、“将来”、“计划”以及类似表达。前瞻性陈述通常涉及不受本公司控制的风险及不确定性因素，可能导致实际结果与前瞻性陈述的预期结果完全不符。任何人需审慎考虑风险及不确定性因素，不可完全依赖本文的“前瞻性陈述”。本公司声明，无论是否出现最新信息、未来事件或其它情况，本公司均无义务对任何前瞻性陈述进行更新或修改。

康和（香港）医药官网发布