Mirum Pharmaceuticals 近日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予volixibat “突破性疗法指定”，作为治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者胆汁淤积性瘙痒症的潜在疗法。这项监管认定是基于 2b 期 VANTAGE 研究积极的中期分析结果，该分析结果显示，与安慰剂相比，使用 volixibat 治疗的患者的瘙痒症状有了统计学意义上的显著改善。

Volixibat是一种口服、微吸收制剂，旨在选择性抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT）。Volixibat 可通过抑制 IBAT 阻断胆汁酸的循环，从而减少全身和肝脏中的胆汁酸，为成人胆汁淤积性疾病的治疗提供一种新方法。

Volixibat 目前正在进行原发性硬化性胆管炎（VISTAS 研究）和原发性胆汁性胆管炎（VANTAGE 研究）的 2b 期研究。今年 6 月，Mirum 公布了 2b 期 VANTAGE 研究的中期阳性结果，显示使用 volixibat 治疗的患者瘙痒症状有明显改善，血清胆汁酸显著降低，疲劳症状也有所改善。没有发现新的安全性信号，最常见的不良反应是腹泻，所有病例均为轻度至中度。

前瞻性陈述

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