2024年10月11日，辉瑞宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hympavzi（marstacimab-hncq）用于12岁及以上成人和儿童血友病A（先天性因子VIII缺乏症）患者无因子VIII（FVIII）抑制剂或血友病B（先天性因子IX缺乏症）患者无因子IX（FIX）抑制剂的常规预防治疗，以预防或减少出血发作的频率。

Hympavzi 是美国批准用于治疗A型或B型血友病的第一种也是唯一一种抗组织因子途径抑制剂（anti-TFPI），也是美国批准的第一种通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。Hympavzi 可提供皮下注射治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。

血友病是由凝血因子缺乏（A 型血友病为 FVIII，B 型血友病为 FIX）引起的一系列罕见遗传性血液病，全球有 80 多万人受到影响。血友病在儿童早期就已确诊，它会抑制血液正常凝结的能力，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。尽管近年来血友病的治疗取得了重大进展，但许多患者仍会经历出血发作，并需要每周多次频繁静脉输液来控制病情。

BASIS三期试验（NCT03938792）的结果支持Hympavzi在美国获批用于无抑制剂的成人和青少年A型或B型血友病患者。在这项研究中，与常规预防治疗（RP）和按需治疗（OD）相比，Hympavzi能使未使用抑制剂的A型或B型血友病患者在12个月的积极治疗期后的治疗出血年化出血率（ABR）分别降低35%和92%。Hympavzi的安全性与1/2期研究结果一致。研究中最常报告的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。

欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）通过了对marstacimab用于12岁及以上未使用FVIII抑制剂的重度A型血友病患者或未使用FIX抑制剂的重度B型血友病患者常规预防出血发作的积极意见。除Hympavzi外，辉瑞最近还获得了美国、欧盟和加拿大监管部门对其血友病B基因疗法BEQVEZ™（fidanacogene elaparvovec）的批准，并宣布了其血友病A基因疗法（geroctocogene fitelparvovec）3期临床研究的积极结果。